Sci Transl Med | 革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进,其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望,也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Alzhe & Deme:揭示CCR5受体在人类血管性痴呆症发生过程中的关键作用
来自日内瓦大学等机构的科学家们就提出了理解、预防并治疗人类血管性痴呆症的新见解;文章中,研究人员重点对CCR5进行了研究,其是一种与趋化因子相关的受体蛋白,而趋化因子则是一种机体免疫系统的化学信使。
Nature Medicine | 革新心血管疾病预测:QR4算法提升心血管病风险评估准确性
心血管疾病是全球范围内最主要的死亡原因。这些疾病主要包括冠状动脉疾病(coronary artery disease)、心肌梗死(myocardial infarction)和脑卒中(stroke)。
赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市
2月23日,赛诺菲宣布,FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请(BLA),这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。
媲美350万美元全球最贵药物,辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品,通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒(AAV)组成,注射到体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而恢复血液中凝血因子水平,防
B型血友病基因疗法获批上市
11月22日,FDA宣布,uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec(AMT-061,CSL222)获FDA批准上市,用于治疗B型血友