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Cell Stem Cell:揭示TET2基因缺陷诱发人类急性髓性白血病发生的分子机制

来自希望之城Beckman研究所等机构的科学家们通过研究揭示了低水平的TET2基因促进动物模型机体中急性髓性白血病快速生长的分子机制。

2023-08-22

临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

一种新型的免疫缺陷猴模型取得进展

该研究利用CBE4max系统在IL2RG和RAG1基因中引入特异性单核苷酸替代,成功实现了非人灵长类动物免疫缺陷模型的生成。

2023-09-15

Nat Cancer:当肿瘤细胞的线粒体缺陷时,癌症疗法的治疗效果或能提高2.5倍

来自英国癌症研究中心苏格兰研究所等机构的科学家们通过研究发现,当肿瘤细胞的线粒体有缺陷时,癌症疗法的治疗效果会提高2.5倍。

2024-02-16

Nature Communications:SNUPN缺陷是一种以前未被认识的肌营养不良亚型的遗传病因

本研究揭示了spn1缺陷患者和其他类型肌肉营养不良患者之间共同的潜在病理机制。这些发现表明,靶向SPN1或其他snRNP伙伴可能有望成为纠正snRNP组装的治疗方法。

2024-03-24

JCI:科学家发现,不改变tau病理,也可修复突触可塑性,改善痴呆相关记忆缺陷

该研究发现KIBRA可以在不改变tau病理的情况下,修复了tau蛋白病小鼠突触的可塑性,并改善了小鼠的记忆缺陷。

2024-03-15

iScience:科学家发现能产生人体软骨的新方法 有望治疗人类出生缺陷或面部重大损伤

本研究结果显示,软骨细胞的分化过程可能由一系列结合软骨细胞受体的分泌型生长因子自分泌循环启动,颅面软骨类器官能够在长达一年的时间内持续培养,最终可形成直径达1厘米的成熟结构。

2024-04-16

左撇子背后的基因密码:罕见基因变异与手性倾向的联系

TUBB4B变异与左撇子的关联提供了有力的证据,表明特定的微管蛋白编码基因变异可以直接影响个体的手性偏好。

2024-04-13

《癌细胞》:补足双免疗法缺陷!华人科学家发现麻风病药物能为“双免疫方案”减毒增效

研究显示,氯法齐明治疗可显著减轻结肠炎、自身免疫性脑炎、心肌炎等多种常见且可能致命的irAEs严重程度,这同样是肿瘤模型小鼠生存率提高的关键。

2024-04-11

科研人员揭示病原真菌抑制昆虫免疫的基因基因机制

该研究成果为真菌-昆虫互作的基因对基因机制提供了有力证据,结合病理学的研究鉴定发现了新型的免疫识别蛋白,揭示了昆虫识别真菌beta-葡聚糖的双受体识别与应答机制。

2024-01-09