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将抗体载体化!艾伯维与Voyager开发新型基因疗法,治疗帕金森病及其他突触核蛋白病

2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie)近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议,开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法,治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病(突触核蛋白疾病)。根据协议条款,Voyager Therapeutics将获得一笔6500

2019-02-26

Brain:科学家们建立首个线粒体癫痫疾病模型

2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ -- 根据最近一项研究,都柏林圣三一学院的研究人员首次建立了线粒体癫痫模型,这为患有这种失能状态的患者提供了更好的治疗方法。他们的论文发表在同行评审的国际神经病学期刊《Brain》上。线粒体疾病是最常见的遗传性疾病之一。四分之一的线粒体疾病患者患有癫痫,这种癫痫症状通常十分严重的并且对常规抗癫痫药物具有抗性。尽管如此,目前还没有动物模型能够提供对病情

2019-02-16

Cell:揭示线粒体ADP/ATP载体转运ATP和ADP的分子机制

2019年1月12日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自英国剑桥大学、东安格利亚大学、比利时弗兰德斯生物技术研究所(VIB)和美国国家神经疾病与卒中研究所的研究人员发现了一种称为线粒体ADP/ATP载体(mitochondrial ADP/ATP carrier)的关键转运蛋白如何转运三磷酸腺苷(ATP),即细胞的化学燃料。这个过程是对让我们活着、我们生命中的每一秒和我们所有人的生命都

2019-01-12

神奇的线粒体对机体健康的重要性!

本文中,小编整理了多篇研究报道,共同分析线粒体对机体健康的重要性,与大家一起学习!【1】EbioMedicine:小小细胞器却有大动作!线粒体或能改变机体的代谢和基因表达!doi:10.1016/j.ebiom.2018.08.036大约15亿年前,微小的访客来到细胞中生活,随后这些细胞进化成为植物和动物生命(包括人类),这些访客就是线粒体,其是一种小型的细胞器,能够产生细胞生存所需要的大约90%

2019-01-19

SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体

 近日,SIRION Biotech与Denali Therapeutics宣布,两家公司签订了一项研发许可和合作协议,SIRION将为Denali开发腺相关病毒载体(AAV),让基因疗法可以跨越血脑屏障,应用于治疗帕金森病(PD)、阿兹海默病(AD)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、及其它神经退行性疾病。SIRION拥有全球领先的以病毒为基础的基因递送技术,而Denali Therape

2019-01-12

科学家发现线粒体复合物III对调节性T细胞的抑制功能至关重要

 2019年1月9日,美国西北大学范伯格医学院等科研人员在Nature上发表了题为“Mitochondrial complex III is essential for suppressive function of regulatory T cells”的文章,发现线粒体复合物III对调节性T细胞的抑制功能至关重要。调节性T细胞(Regulatory cells,简称Treg细胞)是C

2019-01-22

研究发现线粒体调控细胞中蛋白质稳态的新机制

生物体中蛋白质和线粒体的质量控制对细胞基本活力的维持至关重要。细胞中的蛋白质稳态主要通过分子伴侣蛋白系统与两个蛋白水解系统,即泛素-蛋白酶体系统和自噬-溶酶体系统的协调运作来维持。作为细胞的能量和代谢中心,线粒体具有相对独立的质量控制系统,包括分子水平的氧自由基清除系统、分子伴侣蛋白系统和蛋白酶系统以及细胞器水平的融合/分裂机制和线粒体自噬机制等。蛋白质稳态的失衡和线粒体的功能障碍是衰老和衰老相关

2019-01-05

线粒体或能改变机体的代谢和基因表达!

2019年1月3日 讯 /生物谷BIOON/ --大约15亿年前,微小的访客来到细胞中生活,随后这些细胞进化成为植物和动物生命(包括人类),这些访客就是线粒体,其是一种小型的细胞器,能够产生细胞生存所需要的大约90%的化学能量,从进化学的角度来讲,人类、动物和植物实际上是两种有机体的完美结合。线粒体拥有自身的DNA,人类细胞的线粒体有13个基因,相比人类细胞核中的2万个基因而言显得有些黯然失色,尽

2019-01-03

Poseida新型非病毒载体BCMA CAR-T ASH公布最新数据

近日,Poseida Therapeutics在2018年美国血液学会(ASH)年会上发表了其主要CAR-T疗法P-BCMA-101第一阶段临床研究的最新成果。在这项研究中,进行了五组剂量递增试验,评估 P-BCMA-101对复发 / 难治性( R / R )多发性骨髓瘤( MM ) 治疗的功效和安全性。23名患者接受了五个剂量组的治疗,接受剂量如下表:在先前的低剂量P-BCMA-101试验中,患

2018-12-07