打开APP

错误剪接导致关键蛋白缺失,麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征,计划联合公司推进临床转化

脆性 X 综合征(fragile X syndrome,FXS),是一种 X 连锁显性遗传病,其发病率仅次于唐氏综合征,在男性中的发病率约为 1/4000,女性约为 1/6000~8000,男性发病率

2023-07-06

Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性

反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物,与靶RNA碱基对,主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。

2023-06-06

CEO:要成为一家罕见病药物研发公司

在新冠 mRNA 疫苗大获成功之后,Moderna 公司的下一步一直备受关注。

2023-06-19

麦考瑞衍生绿色氢初创公司融资600万美元,将生物质废料转化为绿色氢,打破氢气「就近使用」的困境

对于 HydGene 来说,氢只是一个开始。“HydGene 非常希望彻底改变制造绿色分子的方式,不仅仅是氢,我们已经在研究一种可以从空气中吸收氮气并制造氨基肥料的菌株,同时也在研究以更清洁的方式制造

2023-06-25

tRNA疗法明星公司亮相ASGCT,称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性

如今,以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。

2023-05-26

刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据,表观遗传编辑展现巨大潜力

近日,在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上,Chroma Medicine 发布了两项报告,分别是:Development of a Human PCSK9-Targete

2023-05-26

开发下一代光遗传基因疗法,眼科初创公司获1亿美元A轮融资

目前,Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发,重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。

2023-05-22

Nature子刊:利用AI发现小分子抗衰老药物,团队已成立公司推进抗衰老研究

近日,麻省理工学院教授 James Collins 实验室的博士后 Felix Wong 及团队利用 AI 对超过 800000 种化合物进行筛选,并筛选到 3 种高度选择性和有效的 senolyti

2023-05-10

诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作,开发神经疾病的体内CRISPR疗法

由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。

2023-05-19