AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Cell | 隐翅虫“生化武器”进化的基因组学与细胞基础
研究人员通过基因组组装、比较基因组学、进化树构建、细胞特异性转录组学等方法对隐翅虫的防御性腺体的分泌特征以及进化特征进行了刻画，并对隐翅虫与蚁类共生体这一高复杂性的分泌特征进行检测。
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
Cell Biosci：类器官揭示c-JUN基因奥秘
本文研究了c-JUN基因对丘脑发育的影响，通过构建小鼠及人类神经模型，发现c-JUN缺失使小鼠丘脑畸形、神经纤维稀疏，在人类模型中也阻碍神经纤维延伸与丘脑发育，证实其是丘脑发育关键转录调节因子。
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
Nature Genetics：基因调控的精准地图：ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元
ChIP-DIP技术的出现，为基因调控的研究打开了一扇全新的大门。通过并行分析多个蛋白质-DNA相互作用，ChIP-DIP不仅显著提高了研究效率，还揭示了基因调控网络的复杂性和动态性。
Nat Commun ：哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路
研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此，成功实现单碱基突变的检测，也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应，极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。
Nat Methods：scNanoSeq-CUT&Tag技术：可精准检测单细胞基因组复杂区域的染色质修饰
该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法，可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征，包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。
Nature Genetics ：肥胖与致癌基因突变的复杂关联带来对癌症预防和治疗的新启示
研究揭示了体质指数（BMI, Body Mass Index）与某些癌症中特定驱动基因突变之间的显著关联，并深入探讨这些发现背后的机制及其临床意义。