错误剪接导致关键蛋白缺失，麻省大学科学家开发ASO药物治疗脆性X综合征，计划联合公司推进临床转化
脆性 X 综合征（fragile X syndrome，FXS），是一种 X 连锁显性遗传病，其发病率仅次于唐氏综合征，在男性中的发病率约为 1/4000，女性约为 1/6000~8000，男性发病率
ARCH、GV支持，斯坦福分拆公司获投1.45亿美元，利用CD47治疗心脏病
对心脏病药物的投资，风险投资公司历来是犹豫的。心脏病药物的开发和测试成本很高，近年来，相比癌症和罕见疾病等药物开发时间可能更短的领域，它已退居次要地位。
Flagship新公司获5000万美元融资，已拥有15种先导化合物，预计2年内递交多个IND
美国生命科学知名风投机构 Flagship Pioneering 推出了一家生物技术初创公司 Empress Therapeutics，并为这家公司提供 5000 万美元的启动资金。
降低脂肪细胞储存能力，Nature子刊揭「患糖」新机制，已有制药公司接触
在这项研究中，研究人员先利用全基因组关联研究确定了 700 多个与高血糖特征和 T2D 相关的基因座或基因组区域，以及 1000 多个与肥胖相关的特征，少数与 MONW 特征相关。
2022年全球融资最多的生物技术公司：抗衰老受关注，王晓东新公司上榜
没有什么好事会永远持续下去，这是2022年生物技术领域公司融资情况的真实写照。在经历了2020、2021连续两年创纪录融资盛况后，2022年生物技术领域融资金额终于下降了，相比2021年的高点下降了2
曾2次遭FDA拒绝，渐冻症干细胞疗法BLA终获审查，老牌上市公司能否获「绿灯」？
近日，干细胞治疗上市公司 Brainstorm Cell Therapeutics Inc.（以下简称为“Brainstorm”，NASDAQ:BCLI）宣布 FDA
麦考瑞衍生绿色氢初创公司融资600万美元，将生物质废料转化为绿色氢，打破氢气「就近使用」的困境
对于 HydGene 来说，氢只是一个开始。“HydGene 非常希望彻底改变制造绿色分子的方式，不仅仅是氢，我们已经在研究一种可以从空气中吸收氮气并制造氨基肥料的菌株，同时也在研究以更清洁的方式制造
靶向「不可成药」靶点，这家初创公司A轮融资7500万美元
Spiros Liras 表示，公司将专注于癌症和其他严重疾病，不过并未透露适应症细节，也没有披露任何靶点和候选药物。他只是提到，Initial Therapeutics 计划在大约两年内进入临床试验
Ionis制药公司 GOLGA8增加哺乳动物细胞对反义寡核苷酸的摄取和活性
反义寡核苷酸(ASO)是一种短的、化学修饰的核酸类似物，与靶RNA碱基对，主要使RNA成为被RNaseH1和Ago2酶切割或改变前mRNA剪接的底物。