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项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育

基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。

2023-09-19

刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验

在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些

2023-10-13

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

Science:发现一系列针对 SARS-CoV-2的强效抗病毒氨基吡啶先导化合物

在一项新的研究中,来自COVID Moonshot 联盟的研究人员发现了一系列针对SARS-CoV-2的强效抗病毒氨基吡啶先导化合物,比如MAT-POS-e194df51-1。它还反映了其开放科学方法

2023-11-17

刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠

该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB

2023-04-20

Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。

2023-04-30

Cell:借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程,华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑器

先导编辑(prime editing)技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组,有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方

2023-09-23

先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究

研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官

2023-05-16

Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景

这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。

2023-05-10