口服富勒烯是一种使用安全、易于应用、具有临床前景的帕金森治疗候选药物
帕金森病(PD)是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病,它是由黑质多巴胺能神经元变性导致纹状体多巴胺(DA)缺失引起的。越来越多的研究支持神经炎症在PD的进展中起主要作用。
2023-12-06
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
这种不含药的减肥胶囊临床试验成功,可实现安全快速减肥
研究团队在猪身上进行了测试,在进食前20分钟服下这种机器胶囊,不仅刺激了饱腹感相关激素的释放,还使它们的食物摄入量减少了约40%。
2024-01-17
股价当天暴跌40%,首个体内碱基编辑人体临床数据发布,一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法,使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达,降低 LDL-C 和甘油三酯水平,用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)和难治性高
2023-11-16
Nat Biotechnol:利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点,有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段,当转录为 RNA 时,它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环,这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Nature:1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤(glioblastoma, GBM)是一种侵袭性脑癌,具有众所周知的治疗抵抗性,复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症,但对 GBM 却无效,
2023-10-19
德谷门冬双胰岛素——灵活、简便、安全的降糖新宠
糖尿病的治疗应根据年龄、病程、胰岛功能、并发症及低血糖风险制定个体化降糖目标,同时结合疗效、安全性和患者饮食特点,为患者选择可优化依从性和持续性的治疗方案。
2023-12-15
Nat Med:1期临床试验表明同时靶向PD-1和LAG-3的特泊利单抗有望安全治疗一系列实体瘤和血癌
在一项新的涉及数百名不同类型的晚期实体瘤或血癌患者的1期临床研究中,来自美国匹兹堡大学等研究机构的研究人员报告说,一种“二合一”癌症免疫疗法可能更有效,而且至少与标准免疫疗法一
2023-10-24