Ultomiris
C5抑制剂
ravulizumab
Ezharmia
成人T细胞白血病/淋巴瘤
EZH1/2双重抑制剂
gMG
全身型重症肌无力
罕见病
依库珠单抗
Imfinzi
胆管癌
免疫治疗
PD-L1
valemetostat
ALT
基因疗法
A型血友病
早产儿视网膜病变
ROP
Eylea
阿柏西普
valrox
Roctavian
AMX0035
Relyvrio
渐冻症
肌萎缩侧索硬化症
ALS
VEGF
早产儿视网膜病变(ROP)新药！Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
全球首个EZH1/2双重抑制剂！Ezharmia在日本获批：治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ALT)！
Ezharmia是全球第一个获得监管批准的EZH1和EZH2抑制剂，标志着复发或难治性ALT治疗方面取得的重大进展。
全身型重症肌无力(gMG)新药！欧盟批准长效C5抑制剂Ultomiris！
Ultomiris是第一种也是唯一一种被批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。
首个胆管癌免疫疗法！Imfinzi+化疗3期临床显著改善生存！
本月初，Imfinzi+化疗方案获美国FDA批准，是第一个获批用于治疗晚期BTC的免疫治疗方案。与化疗相比，Imfinzi+化疗方案将死亡风险降低24%、2年生存率高出2倍多（25% vs 10%）。
微小但不可被忽视，如何建立超罕见病患者保障的“中国模式”？
近年来，随着“冰桶挑战”、“天价罕见病药进医保”等热点事件的出现，罕见病患者这一原本不被众人所知的群体也逐渐走进了大众的视野，受到越来越多人的关注。
罕见病药物「依库珠单抗」在华收获里程碑进展，为罕见病治疗提供新选择
作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场首个罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步。
“中国数据”奠定基础，引领罕见病“中国之路”探索
治疗超罕见病的高值药物，由于患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，除此之外还需负担诊疗体系建设及患者援助的长期投入，导致成本高昂。
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。