依库珠单抗
PNH
C5补体抑制剂
雷夫利珠单抗
benralizumab
嗜酸性粒细胞
视神经脊髓炎谱系障碍
Ultomiris
leniolisib
NMOSD
Soliris
tofersen
IL-5
阵发性夜间血红蛋白尿
iptacopan
肌萎缩侧索硬化症
贫血
EoE
嗜酸性食管炎
APDS
SOD1基因突变
反义寡核苷酸
PI3Kδ抑制剂
ProCellEx
植物细胞蛋白表达系统
罕见病
pegunigalsidase alfa
法布里病
B型血友病
etranacogene dezaparvovec
Hemgenix
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
aHUS
ASBT抑制剂
基因治疗
原发性免疫缺陷病
进行性家族性肝内胆汁淤积症
maralixibat
非典型溶血性尿毒症综合征
回肠胆汁酸转运体抑制剂
PFIC
活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
法布里病新药！长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
罕见病创新药「依库珠单抗」正式在华落地，阿斯利康全面深化本土罕见病治疗
随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。
罕见肝病新药！Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功：显著改善瘙痒!
Livmarli（maralixibat）是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
罕见原发性免疫缺陷新药！口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!
leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征（APDS，一种原发性免疫缺陷）治疗带来一款疾病修正靶向疗法。
视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris 3期临床：治疗73周，零复发!
Ultomiris是第一种也是唯一一种长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。
嗜酸性食管炎(EoE)新药！IL-5抑制剂Fasenra 3期临床：显著改善组织学疾病缓解，但没有改善吞咽困难!
Fasenra能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基（IL-5Rα），并独特地吸引自然杀死细胞（NK cell），通过细胞凋亡（程序性细胞死亡）诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。
阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)创新疗法！诺华首创补体因子B抑制剂iptacopan：3期临床疗效 优于抗C5疗法!
iptacopan是一款首创的补体系统替代途径抑制剂，有潜力带来第一种口服疗法，改变PNH治疗模式。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。