Trikafta
F508del
Vertex
囊性纤维化
IBATi
Albireo
CF
芬氟拉明
Dravet综合征
核输出抑制剂
Fintepla
Zogenix
癫痫
odevixibat
PFIC
C-PLGD
软骨发育不全症
Liminal BioSciences
Ryplazim
纤溶酶原
先天性纤溶酶原缺乏症
vosoritide
FGFR3
家族性进行性肝内胆汁淤积症
回肠胆汁酸转运体抑制剂
胆汁淤积症
BioMarin
C型利钠肽
德琪医药
多发性骨髓瘤
IL-4
IL-13
再生元
嗜酸性食管炎
HRS-1
赛诺菲
Dupixent
dupilumab
PNH
pegcetacoplan
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
2型炎症
Mallinckrodt
terlipressin
Karyopharm
系统性硬化症
selinexor
SINE
Xpovio
吉利德
ziritaxestat
肝肾综合征
特利加压素
肾功能
ATX
Galapagos
Apellis
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
系统性硬化症新药！吉利德/Galapagos选择性ATX抑制剂ziritaxestat概念验证2期研究成功！
ziritaxestat是一种小分子选择性ATX抑制剂，由Galapagos与吉利德共同开发，
首创核输出抑制剂！德琪医药ATG-010(selinexor)治疗外周T和NK/T细胞淋巴瘤完成首例患者给药！
selinexor(Xpovio)是唯一批准的核输出抑制剂，已获美国FDA批准2个肿瘤适应症。
罕见儿科癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合征第3项III期临床：显著减少抽搐发作！
在其他药物不能充分控制癫痫发作的患者中，Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Trikafta治疗6-11岁儿童全球3期研究成功！
Trikafta在2026年将成为全球TOP10畅销药，销售额达到87.39亿美元。
胆汁淤积症突破性药物！强效回肠胆汁酸转运体抑制剂odevixibat III期成功：达到欧美监管终点！
odevixibat有潜力成为第一个治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度！
与安慰剂组相比，vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。
罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)再次申请上市：首个先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)治疗药物！
Ryplazim有潜力成为第一个获FDA批准治疗C-PLGD的药物。