中国人民解放军总医院研究者们提出了一种基于EV的mRNA递送策略
家族性高胆固醇血症(FH)主要由低密度脂蛋白受体(LDLR)功能障碍引起，其主要特征是血浆低密度脂蛋白-胆固醇(LDL-C)的严重升高和早发的冠心病。
Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中，研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤（一种蛤蜊）中分离 Fanzor 蛋白，并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明，Fanzor 是一类 DNA 切割
小核酸药物：MIR-22基因治疗通过促进抗肿瘤免疫和增强代谢治疗肝癌
肝细胞癌是由肥胖程度增加引起的一种新的健康负担。然而，目前尚缺乏治疗肝细胞癌的最佳疗法。
首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用
在过去的三十年里，基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA，但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力；
结直肠癌中的CircRNA：潜在的生物标志物和治疗靶点
在全球范围内，结直肠癌(CRC)是第三大最常见的癌症，也是癌症相关死亡的第二大原因。最近的估计表明，2020年发生了超过190万新病例和93,000例与CRC相关的死亡，约占所有癌症病例的10%
小核酸药物：MicroRNA-216a在心脏血管生成中的作用
血管生成，即从原有血管形成新的血管，是心肌对缺血损伤或持续增加的血流动力学需求条件的重要适应机制。虽然病理性心脏重塑的特征是血管形成功能障碍、供氧不足、随后的心肌细胞(CM)丢失和退化、萎缩
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病，影响1：5,000名男性出生，并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的，DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
苏州大学第一附属医院研究者们综述了Hippo激酶MST1/2在心血管和代谢性疾病中的作用
心血管疾病(CVD)和代谢紊乱，如糖尿病、肥胖和脂肪肝，是非传染性疾病(NCDs)的主要组成部分，它们在全球范围内引发了巨大的健康和经济负担。