C5补体抑制剂
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
PNH
罕见病
FRα
aHUS
依库珠单抗
变构激活剂
丙酮酸激酶缺乏症
mitapivat
PKD
非典型溶血性尿毒症综合征
叶酸受体α
抗体偶联药物
阿尔茨海默氏症
β淀粉样蛋白
补体C5抑制剂
gMG
zilucoplan
单克隆抗体
gantenerumab
卵巢癌
铂耐药
IL-1受体拮抗剂
新型冠状病毒肺炎
COVID-19
重症肌无力
张江细胞和基因产业园将拓展100万平方米，全面助力细胞基因产业发展
作为上海、浦东细胞、基因产业发展的核心承载区，张江细胞和基因产业园将拓展100万平方米的空间载体，形成“孵化-加速-中试-总部+研发+产业化”空间接力。
系统递送、局部激活，实现低毒性抗癌效果，Bonum公司获9300万美元A轮融资
2022年11月15日，一家名为
全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比C5抑制剂zilucoplan在美欧进入审查!
zilucoplan是一种自我皮下注射（SC）的补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂）。
治疗早期阿尔茨海默(AD)！罗氏抗淀粉样蛋白抗体药物gantenerumab 2项全球3期研究失败！
2项研究没有达到减缓早期AD患者临床衰退的主要终点。gantenerumab去除患者大脑中β淀粉样蛋白的水平低于预期。
美国FDA授予抗炎药Kineret紧急使用授权(EUA)：治疗新冠肺炎(COVID-19)住院成人患者!
Kineret（anakinra）是一种白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂，已被批准用于治疗类风湿性关节炎（RA）等炎症性疾病。IL-1与炎症性疾病相关，包括COVID-19中的急性严重肺部炎症
30亿美元！小核酸药物公司Ionis与基因编辑公司Metagenomi达成多项目合作
据悉，该公司计划在2024年货2015年提交第一个基因编辑临床试验，首个临床试验申请很可能是基因编辑的细胞疗法。
铂耐药卵巢癌创新药！美国FDA批准抗体偶联药物Elahere：华东医药引入中国开发!
Elahere是一种靶向FRα的首创（first-in-class）抗体偶联药物（ADC），也是美国FDA批准的第一种用于治疗铂耐药疾病的ADC。FRα是一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白。
罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)疾病修正疗法！欧盟批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd (mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
罗氏“血液群星”闪耀进博，聚力各方普惠中国血液病患者
近30年来，随着中国血液疾病诊疗水平不断提升和创新疗法的到来，血液疾病领域也迎来了一次次的治疗变革。