数据盘点近10年基因疗法发展趋势
本月初，bluebird bio的基因疗法Zynteglo获得欧盟委员会批准，治疗输血依赖型β地中海贫血。5月中，诺华公司的重磅基因疗法Zolgensma获得美国FDA批准，治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者。多家大型药企也在通过并购或开展研发合作的形式，布局基因疗法领域。种种迹象表明，基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏，而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前，DealFor
Vertex发力基因疗法布局 拓展合作、收购公司动作不断
日前，Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力，以开发针对杜氏肌营养不良（DMD）与1型肌强直性营养不良（DM1）的新型疗法。为此，它与CRISPR Therapeutics拓展了现有的研发合作，并将收购Exonics Therapeutics。在与CRISPR Therapeutics的合作上，Vertex将支付1.75亿美元的先期付款，获得其CRISPR
Nat Mater：金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病
2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上，论文标题为“Targeted homology-d
bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血
今日，bluebird bio公司宣布欧盟委员会（EC）有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市，治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是，ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降，甚至缺失。为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标，不
SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元
5月24日，诺华Zolgensma？(onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101)获美国FDA批准上市，用于SMN-1（survival of motor neuron）双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者（<2岁）。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案，也是唯一一个基因替代疗法，Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量
CAR-T细胞疗法最新研究进展（第7期）
2019年5月31日讯/生物谷BIOON/---CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程
Nature子刊：新技术利用癌细胞行为而非遗传信息预测其转移
2019年5月日讯 /生物谷BIOON /——研究人员和临床医生并不完全理解为什么有些癌症会扩散，而有些则不会。他们所知道的是，当癌症扩散时，存活率会大幅下降。如果医生能够预测原发性肿瘤转移的可能性，他们就能够为患者选择最佳的治疗方案。然而，目前的检测只关注肿瘤遗传学，因为它可以突变和改变。图片来源：Nature Bimedical Engineering约翰霍普金斯大学(Johns Hopkin
诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)
最具潜力的25个基因疗法
生物技术网站GEN近日发文，对基因治疗领域的最新进展进行了统计。根据再生医学联盟（ARM）于本月初发布2019年第一季度的《全球再生医学季度数据报告》，截止一季度末，有372项基因治疗临床试验正在进行中，其中大多数（217项，58%）是II期研究、其次是I期研究（123项，33%）和III期研究（32项，9%）。这一数字较2018年底增加了10个，与2018年一季度相比增长了17%。除
视力表提高3行！GenSight眼科基因疗法96周III期临床数据公布
GenSight Biologics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现和开发治疗视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法。该公司管线利用线粒体靶向序列和光遗传学两个核心技术平台来帮助致盲性视网膜疾病患者保持或恢复视力。近日，该公司公布了先导候选药物GS010治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）III期临床研究REVERSE的首批96周数据。该研究在37例LHON患者中开展，