Cell Rep:新型基因影响癌症治疗效果
放射疗法是当今癌症治疗的基石。尽管这种疗法有助于许多人的康复，但仍有相当一部分患者群体几乎无法从中受益。这些差异的确切原因尚不清楚。
Cell Stem Cell：烧伤后皮肤如何再生？
遭受严重灼伤或严重皮肤伤害的人经常会留下疤痕，皮肤组织变得更加容易受损，并且感到长期紧绷和发痒等症状。这是因为身体的愈合过程已经发展为着重于通过迅速闭合伤口来预防感染，而不是再生或恢复正常皮肤组织。
全球首个血友病基因疗法！valrox遭美国FDA拒绝批准，单次输注3年后年出血率减少96%！
valrox正在接受欧盟的加速审批，有潜力成为全球第一个血友病基因疗法。
PNAS：病毒感染如何导致癌症更加耐受？
卡波西氏肉瘤疱疹病毒（KSHV）是已知的七种引起人类癌症的病毒之一，是卡波西氏肉瘤的主要病因。卡波西氏肉瘤是一种与免疫抑制有关的疾病，主要与艾滋病有关。这些肿瘤没有特异性疗法，预后可能很差。
Nat Commun：遗传突变导致湿疹的发生
美国国立卫生研究院最近的一项新研究揭示KIF3A基因中两个相对常见的变异如何导致皮肤受损，从而导致皮肤水分流失增加，促进湿疹的发生。
NEJM：单细胞测序揭示线粒体疾病发生机制
在最近一项研究中，马萨诸塞州总医院（MGH）的人员在发现了有关一类线粒体疾病的新致病机制。线粒体疾病是一种遗传性疾病，会干扰体内能量的产生，目前尚无法治愈。该发现发表在《New England Journal of Medicine》上。
HGT：利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症
2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中，来自
AMD基因疗法1期研究结果积极 给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射
临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射（IVT）基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者中开展，结果显示，低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE
Science新发现！巨大噬菌体或拥有一种能进行理想基因编辑操作的迷你Cas蛋白—CasΦ蛋白！
2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Science上题为“CRISPR-CasΦ from huge phages is a hypercompact genome editor”的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，巨大噬菌体（megaphages）或许拥有进行理想基因编辑的mini-Cas蛋
杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。