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Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病

在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。

2022-11-15

PNAS:利用噬菌体对微生物群落中特定细菌进行碱基编辑

这项研究表明,可以对微生物群落系统中的特定细菌进行基因编辑,而不影响其他微生物,这项研究可以进一步开发并应用于任何复杂的微生物群落,有望转化为更好的植物健康和更好的胃肠道健康环境。

2022-11-11

Sci Transl Med:新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病

来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现,形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。

2022-11-08

Nature子刊:张恒/邓增钦合作解析细菌新型CRISPR抗病毒系统工作机制

III-E型CRISPR-Cas系统使用一个称为Cas7-11(也称为gRAMP)的单一多域效应器来切割RNA并与caspase样蛋白酶Csx29相结合,显示出RNA靶向应用的良好潜力。

2022-10-31

Med Res Rev:多巴胺D2受体配体治疗神经精神障碍的研究进展

多巴胺D2亚型受体(D2R)是治疗精神分裂症、抑郁症、帕金森病(PD)和焦虑等典型中枢神经系统疾病的重要靶点,这些疾病影响着世界各地的许多人。最近,D2R成为治疗不宁腿综合征的一个有趣的靶点。

2022-10-18

Nature:基于RNA的新型编辑工具CellREADR可精确编辑任何类型的细胞

在一项新的研究中,来自美国杜克大学和冷泉港实验室的研究人员开发出一种基于RNA的编辑工具,它针对的是单个细胞,而不是基因。它能够精确靶向任何类型的细胞,并有选择地添加任何感兴趣的蛋白。

2022-10-18

科研人员通过多重基因编辑实现番茄果色的快速定制

水果和蔬菜的颜色是园艺作物重要的外观品质。五彩缤纷的颜色不仅给人以美的视觉享受,而且影响消费的购买欲望。

2022-10-14

Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。

2022-09-29

首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-10-07

Molecular Therapy: Nucleic Acids MAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征

tau蛋白是一种微管相关蛋白(MAPT),最初被认为可以稳定和调节微管动态,后来被发现与一系列不同的信号通路和功能有关。Tau蛋白在神经元中表达最多,但在其他类型的细胞中也有发现,包括少突胶质细胞和星

2022-10-07