基因疗法
epcoritamab
CD3xCD20
湿性年龄相关性黄斑变性
LBCL
pegcetacoplan
双特异性抗体
efgartigimod
Vyvgart
FcRn拮抗剂
AMD
大B细胞淋巴瘤
Empaveli
基因治疗
B型血友病
etranacogene dezaparvovec
Hemgenix
niraparib
尼拉帕利
地图样萎缩
C3补体抑制剂
卵巢癌
PARP抑制剂
全身型重症肌无力
gMG
非小细胞肺癌
NSCLC
poziotinib
波齐替尼
Roctavian
valrox
杜氏肌营养不良
DMD
SRP-9001
A型血友病
HER酪氨酸激酶抑制剂
HER2外显子20插入突变
疫苗
登革热
TAK-003
四价减毒活疫苗
阿伐替尼
KIT抑制剂
Ayvakit
avapritinib
系统性肥大细胞增多症
Qdenga
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药！泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib遭遇重大监 管挫折，绿叶制药拥有中国权利!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂，绿叶制药拥有中国市场的权利。
靶向疾病根源！KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)在美国提交申请：治疗惰性系统性肥大细胞增多症(ISM)!
惰性SM占SM病例的绝大多数，此次申请标志着第一款治疗惰性SM的药物上市申请。基石药业授权获得Ayvakit在大中华区的开发与商业化权利。
登革热疫苗！Qdenga(TAK-003，四价减毒活疫苗）在美国进入优先审查!
与赛诺菲登革热疫苗Dengvaxia不同，Qdenga(TAK-003)可用于没有感染过登革热的人，而且不需要进行接种前测试。
全身型重症肌无力(gMG)新药！FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查，再鼎医药引进中国!
efgartigimod是第一款获批的新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂，静脉制剂Vyvgart已在美日欧获批，可显著改善肌肉力量&生活质量。再鼎医药签署协议将efgartigimod引进大中华区。
大B细胞淋巴瘤(LBCL)新药！艾伯维CD3xCD20双特异性抗体epcoritamab获美国FDA优先审查!
epcoritamab是一种在研的IgG1双特异性抗体，可同时结合T细胞上的CD3和恶性B细胞上的CD20。
首个地图样萎缩(GA)药物！C3补体抑制剂Empaveli(pegcetacoplan)在美国进入审查!
GA是一种不可逆的、毁灭性的疾病，会导致视力丧失，目前尚无批准的治疗方法。
卵巢癌靶向药！美国FDA限制Zejula(尼拉帕利)二线线维持治疗适应症人群!
Zejula是一种口服、每日一次的PARP抑制剂，用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗。
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。