神经元
圣菲利波综合征
类器官
大脑皮层
突触
APOE4
恶性肿瘤
BAP1
蛋白酶体
CAR-T疗法
T细胞
线粒体
泛素化修饰
阿尔茨海默病
小鼠
突变
罕见病
造血功能
β-地中海贫血
风险
神经发育疾病
饱和基因编辑
HIF-2
肾癌
kras突变
铁死亡
造血干细胞
Nature：基因“小手术”带来大转机！五名地中海贫血患者告别输血依赖
CS-101能让患者实现快速、持续的总血红蛋白和胎儿血红蛋白水平提升，从而早期实现并长期维持脱离输血的状态。
Nature & Nat Genet：给一个基因做“全身CT”，医生意外找到了两种遗传病
研究的核心对象是一个叫RNU4-2的基因。它很特别——绝大多数致病基因都负责编码蛋白质，而RNU4-2不干这个活，它生产的是RNA剪接体中的一个关键组件。
Mol Cell：胰腺癌的“铁死亡”逃生术：缺氧微环境竟成了保护伞，新研究揭开谜底
来自路德维希癌症研究所等机构的科学家们通过研究发现，胰腺肿瘤微环境中两个标志性特征—间质液的独特代谢物组成和严重的缺氧—竟然协同作用，为癌细胞撑起了一把抵抗铁死亡的“保护伞”。
Cell Stem Cell：人类肾上腺皮质类器官问世！模拟应激激素合成，为肾上腺功能不全提供再生疗法新希望
研究人员开发了一种实验室培养的类器官系统，该系统重现了发育中的人类肾上腺皮质（肾上腺的外层）的复杂组织结构、发育和功能，为研究其生物学提供了一个强大的平台。
Nat Aging：每 4 人就有 1 人携带！阿尔茨海默病最强风险基因的“作恶全链条”，终于被科学家破解了
来自格拉斯通研究所等机构的科学家们终于把“作案链条”查了个水落石出，而且他们发现，坏事的起点远早于记忆出现问题，甚至早于任何可见的认知症状。
Nat Commun：儿童痴呆症的大脑“电路”出了什么故障？类脑器官研究揭示关键线索
来自澳大利亚的科学家们想通过研究，利用患儿自身的细胞在培养皿中构建人类大脑皮层网络模型，从而探究圣菲利波综合征A型中突触功能障碍的具体机制。
为何银屑病总在同一位置复发？Science 重磅研究破解炎症记忆的“长寿开关”
银屑病等常见的慢性炎症性皮肤病最令人费解的一个方面是：它们为何会变成慢性？是什么让一种持续存在的疾病能够休眠数月甚至数年，然后似乎毫无征兆地突然复发？
Sci Transl Med：癌细胞里的“质检员”罢工了？最新研究用两把“钥匙”锁住四种恶性癌症！
来自新加坡国家癌症中心和杜克-国大医学院等机构的研究人员进行了一项横跨四种癌症的系统性研究，不仅揭开了BAP1的神秘面纱，还找到了一套双药联用的“组合拳”，有望将这些难治性肿瘤一网打尽。
终结实体瘤 CAR-T 困境！Cell 重磅研究：一招同时狙杀癌细胞和它的“保护伞”
这款工程化 T 细胞既能精准杀伤表达uPAR的癌细胞，还能同步清除肿瘤微环境中同样表达uPAR的支持细胞，直接拆解肿瘤赖以生存的 “生态系统”。
Nature：破解免疫“耗竭”之谜！线粒体发出的求救信号如何让抗癌T细胞缴械？
来自瑞士洛桑大学等机构的科学家们通过研究揭开了这个谜底，即线粒体发出的求救信号恰恰成了T细胞缴械的导火索。