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罕见病新药!Ryplazim(纤溶酶原)即将在美国上市:治疗纤溶酶原缺乏症的药物!

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来源:本站原创 2021-10-21 15:32

Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

纤溶酶原激活途径(图片来源:GeneReviews)

2021年10月21日讯 /生物谷BIOON/ --Kedrion Biopharma公司近日宣布,计划于2022年在美国市场推出Ryplazim(plasminogen, human-tvmh,人纤溶酶原),用于治疗1型纤溶酶原缺乏症(低纤溶酶原血症),也被称为先天性纤溶酶原缺乏症(C-PLGD)。C-PLGD是一种极为罕见的遗传性疾病,在美国影响人数不足2000例,该病可损害正常组织和器官功能,并可能导致失明、呼吸衰竭和其他严重并发症。C-PLGD对婴儿和儿童的影响最为严重。

Ryplazim由Liminal Biosciences公司开发,于今年6月获得美国FDA批准,是第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。值得一提的是,在批准Ryplazim的同时,FDA还颁发给Liminal BioSciences公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV),以奖励该公司在罕见病新药研发方面的突出贡献。该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查,并且可以出售或转让。

今年10月,Kedrion完成收购Liminal Biosciences旗下血浆纯化工厂Prometic Biotherapeutics并获得在美国销售Ryplazim的许可。

纤溶酶原缺乏症是一种罕见的多系统、遗传性疾病,对患者的健康和生活质量有深远影响。在所有纤溶酶原缺乏症患者中,血浆纤溶酶原水平显著降低。

纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质,由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原——纤溶酶,是纤溶系统的基本组成部分,是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此,纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。纤溶酶原缺乏导致纤维蛋白积聚,导致病变的发展,从而损害正常组织和器官功能,当这些病变影响眼睛时,可能导致失明。

Ryplazim的活性成分为纤溶酶原,从人血浆中提取纯化。Ryplazim治疗有助于提高血浆纤溶酶原水平,暂时纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

Ryplazim在纤溶酶原缺乏症1型儿科和成人患者中的疗效,在一项单臂、开放标签临床试验中得到了证实。该试验共入组了15例例患者,这些患者基线纤溶酶原活性水平在正常值的<5%至45%之间。所有患者均接受Ryplazim剂量6.6mg/kg治疗,每2-4天给药一次,持续治疗48周,使其个人谷值纤溶酶原活性水平至少比基线高出绝对10%,并治疗疾病的临床表现。

疗效建立在48周时临床总成功率的基础上,定义为50%的患者可见或其他可测量的不可见病变,在病变数量/大小或功能影响方面比基线至少改善50%。结果显示,所有基线检查时有任何病变的患者,其病变的数量或大小至少改善了50%。该研究中,Ryplazim耐受性良好。

Ryplazim的批准上市,标志着一个重要的转折点,为1型纤溶酶原缺乏症患者提供了第一个和急需的疗法,为患者和家庭提供了一个新的选择,来帮助控制疾病症状。(生物谷Bioon.com)

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