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视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)创新药!欧盟批准罗氏IL-6R单抗Enspryng,4月底在中国获批!

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来源:本站原创 2021-06-29 02:11

Enspryng是首个NMOSD皮下疗法,4周一次,今年4月底在中国获批。

NMOSD(图片来源:empr.com)

2021年06月28日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Enspryng(satralizumab),作为单药疗法或联合免疫抑制疗法(IST),用于治疗抗水通道蛋白-4抗体(AQP4-IgG)阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)青少年(年龄≥12岁)和成人患者,减少复发和防止永久性残疾。

值得一提的是,Enspryng是欧盟第一个也是唯一一个同时可用于成人和青少年(≥12岁)治疗AQP4-IgG血清阳性NMOSD的药物。此外,Enspryng是第一个也是唯一一个可在家皮下注射治疗NMOSD的药物,经适当训练后允许在家给药,每4周皮下注射一次。Enspryng还是第一个也是唯一一个靶向抑制白细胞介素-6受体(IL-6R)活性治疗NMOSD的药物。

在中国,satralizumab于2021年4月30日获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,成为中国首个NMOSD治疗药物,适用于12岁及以上青少年及成人患者AQP4-IgG阳性NMOSD的治疗。

截至目前,Enspryng已在54个国家获得批准。NMOSD是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病,主要损害视神经和脊髓,可导致失明、肌无力和瘫痪。大约70-80%的NMOSD患者存在AQP4-IgG,这些患者往往经历更严重的病程。

在2项关键III期研究中,Enspryng作为一种单一疗法和作为基线免疫抑制剂治疗(IST)的附加疗法,显示了强大的疗效,显著降低了AQP4-IgG阳性NMOSD患者的复发次数和复发严重程度。

NMOSD通常与致病性抗体(抗AQP4抗体)相关,后者靶向并损害一种称为星形胶质细胞的特定细胞,导致视神经、脊髓和大脑的炎症性病变。在大约70-80%的NMOSD患者的血清中可检测到抗AQP4抗体,这些患者往往会经历更严重的病程。尽管NMOSD的大多数病例可以通过诊断检测得到确诊,但高达30%的患者仍经常被误诊为多发性硬化症(MM)。

NMOSD患者会经历不可预测的严重复发,直接导致累积的、不可逆的神经损伤和残疾。通过早期治疗预防复发,可对预防残疾产生积极影响,这是NMOSD疾病管理的首要目标。

Enspryng是一种靶向结合白介素6受体(IL-6R)的人源化单克隆抗体,IL-6R据认为在NMOSD患者的炎症中起关键作用。该药由罗氏旗下中外制药(Chugai Pharma)采用新型再循环抗体技术开发。与传统技术相比,这种技术可以延长抗体在血液中的停留时间,并与靶细胞(IL-6R)反复结合,最大限度地维持对NMOSD等慢性疾病中IL-6信号的抑制,并支持每4周皮下给药一次。

欧盟批准Enspryng,基于针对NMOSD开展的最大规模的关键临床试验项目之一的积极结果。来自2项随机对照III期研究(SakuraStar,SAkuraSky)的数据证实,在AQP4抗体阳性NMOSD患者中,Enspryng作为单药疗法以及与基线免疫抑制剂(IST,常用于管理与复发相关的NMOSD症状)联合治疗具有强健和持久的疗效及良好的安全性:与安慰剂相比,Enspryng显著降低了复发风险,疗效持续至96周。

——SAkuraStar研究:在NMOSD成人患者中开展,评估了Enspryng单药疗法与安慰剂的疗效和安全性。结果显示,在AQP4抗体阳性亚组中,治疗第48周时,Enspryng治疗组有83%的患者无复发、安慰剂组为55%;在治疗第96周时,Enspryng治疗组有77%的患者无复发,安慰剂组为41%。

——SAkuraSky研究:在NMOSD成人和青少年患者中开展,评估了Enspryng联合基线IST、安慰剂联合基线IST的疗效和安全性。结果显示,在AQP4抗体阳性亚组中,Enspryng+IST治疗组有92%的患者在第48周和第96周无复发,而安慰剂+IST治疗组在第48周和第96周分别有60%和53%的患者无复发。

在3期研究中,Enspryng具有良好的安全性和耐受性。在安全性人群中观察到的最常见的不良反应是:头痛、关节痛、白细胞计数下降、高脂血症和注射相关反应。

上述2项对照、随机III期临床试验的数据表明,无论是作为单药治疗还是与基线治疗联合使用,Enspryng都是一个有效的治疗选择。Enspryng每四周皮下注射一次,这对患者和护理人员来说是一个方便的治疗选择。

NMOSD领域:已有3个药物上市——IL-6R抑制剂Enspryng,C5补体抑制剂Soliris,B细胞消耗剂Uplizna

NMOSD新药方面,2019年6月底,Alexion公司首创补体抑制剂Soliris(eculizumab)获得美国FDA批准,用于抗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者。2019年8月底,Soliris再获欧盟批准,用于AQP4抗体阳性且伴有复发病程的NMOSD成人患者。在美国和欧盟,Soliris是第一个被批准治疗NMOSD的药物。值得一提的是,2020年12月,阿斯利康宣布以390亿美元收购Alexion,该笔交易最近已顺利通过了美国反垄断审查。

2020年6月,Viela Bio公司抗CD19单抗药物Uplizna(inebilizumab-cdon,前称MEDI-551)获得美国FDA批准,在初始剂量后作为一年2次的维持方案,用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者。值得一提的是,Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。

Uplizna的活性药物成分inebilizumab是一种人源化CD19导向性单克隆抗体,与CD19具有很高的亲和力,CD19是一种广泛表达于B细胞的蛋白质,包括分泌抗体的浆母细胞和一些浆细胞。inebilizumab与CD19结合后,这些细胞迅速从循环系统中耗竭。

2019年5月底,豪森药业(Hansoh Pharma)与Viela Bio达成了战略合作,在中国开发inebilizumab治疗NMOSD以及其他潜在的炎症/自身免疫和血液学恶性肿瘤适应症。根据协议条款,Viela Bio有资格获得一笔前期合作费用和超过2.2亿美元的里程碑付款,以及基于产品净销售的分层版税。豪森药业将负责领导在中国开发和商业化inebilizumab。(生物谷Bioon.com)

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