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CD123靶向疗法!美纳里尼Elzonris欧盟获批:治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)!

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来源:本站原创 2021-01-27 16:34

Elzonris是首个治疗BPDCN的药物,该药是一种靶向CD123的细胞毒素疗法。

2021年01月27日/生物谷BIOON/--美纳里尼集团(The Menarini Group)是一家私人持有的意大利制药和诊断公司。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Elzonris(tagraxofusp),作为一种附加疗法,用于一线治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿(BPDCN)成人患者。BPDCN是一种预后非常差的血液系统恶性肿瘤。该批准基于在既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDCN患者中开展的有史以来最大规模的前瞻性临床试验

值得一提的是,Elzonris是欧洲批准的第一个也是唯一一个治疗BPDCN的药物,也是欧洲批准的第一个CD123靶向疗法。之前,Elzonris在欧洲已被授予孤儿药,该药的批准上市,将解决该领域的高度未满足医疗需求。BPDCN是一种罕见的侵袭性恶性肿瘤,此前在欧盟没有批准的治疗方案。

美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示:“此次批准,对欧洲的BPDCN患者来说是一个重要的里程碑,这些患者将首次有机会从Elzonris治疗中获益。该药的批准,将使BPDCN的治疗发生重大改变,因为它为临床医生提供了一种有针对性的疗法来帮助患者。我们正努力在尽可能短的时间内在欧洲推出Elzonris。”

Elzonris是一款针对CD123的靶向疗法,由Stemline Therapeutics在美国首次商业化推出,该公司现隶属于美纳里尼集团。根据收购条款,Stemline股东获得了一项不可交易或有价值权(CVR),在欧盟委员会批准后,在任一欧盟5国完成首次Elzonris销售后,每位股东可获得每股1.00美元的现金。

Elzonris于2018年12月获得美国FDA批准,用于治疗2岁及以上的BPDCN儿童和成人患者,包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。值得一提的是,此次批准,使Elzonris成为首个获批治疗BPDCN的药物,同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。

Elzonris(tagraxofusp)的作用机制(图片来源,Stemline公司网站)

BPDCN是一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤,预后不佳,这是一个医疗需求未满足的治疗领域。BPDCN的特征可能与某些疾病相似,也可能被误诊为某些疾病,包括急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合症、慢性粒细胞性白血病(CML)以及其他具有皮肤表现的恶性肿瘤。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮肤,也可能涉及淋巴结和内脏。BPDCN的诊断基于CD123、CD4、CD56的免疫诊断三联体。CD123(IL-3R)是识别BPDCN的一个关键标志物,并且是各种癌症治疗研究中的一个迅速出现的靶点。

Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素,专门针对CD123靶点设计,该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成,IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后,Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡

目前,Elzonris也正在其他临床试验中进行评估,治疗其他CD123阳性适应症,包括:慢性骨髓单核细胞性白血病(CMML)、骨髓纤维化(MF)及其他计划的适应症。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Menarini Receives European Commission approval of ELZONRIS (tagraxofusp), for the Treatment of Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm (BPDCN)

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