FDA批准强生Darzalex Faspro治疗轻链淀粉样变性病

日前，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准了强生公司旗下西安杨森的Darzalex Faspro用于治疗新诊断出的轻链淀粉样变性的成年患者。

值得注意的是，Darzalex Faspro也是针对这种适应症患者的首个也是唯一一个FDA批准的疗法。此次，FDA批准该药物与硼替佐米（Bortezomib），环磷酰胺（Cyclophosphamide）和地塞米松联合使用。

此次新适应症批准，主要基于Darzalex Faspro的III期ANDROMEDA研究的数据。试验结果显示，与目前典型的治疗方案、单独使用硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松方案（VCd）治疗相比（13%），Darzalex+硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松的联合用药方案（D-VCd），患者的血液完全缓解率提高了超过3倍（42%）。此外，Darzalex联合用药方案的患者也达到了更高的总血液学缓解率（92% vs. 77%）。与目前典型的VCd治疗方案相比，Darzalex联合用药方案还延长了患者重要器官恶化的无进展生存期（MOD-PFS）、延长了患者的无事件生存期（MOD-EFS）。该研究中，联合用药的安全性与Darzalex皮下制剂或VCd方案的安全性一致。

轻链淀粉样变性是一种与异常蛋白质有关的血液疾病，患者体内蛋白质异常会导致重要器官（尤其是心脏、肾脏和肝脏）发生退化。该公司不建议在对照临床试验以外的NYHA IIB级或IV级心脏病或Mayo IIIB期轻链淀粉样变性患者使用该药物。每年，全球有4500人不幸罹患轻链淀粉样变性。大约三分之一的患者在最终获得准确的诊断之前，平均都看过了五位或更多的医生，而72％的患者在首次出现症状后一年多才被诊断。由于诊断延迟，这类患者的预后通常较差，诊断后第一年，约有30％的轻链淀粉样变性患者死亡。

Darzalex Faspro最初是由Genmab公司开发的，去年5月，该药物被批准用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的4种治疗方案，包括用于新诊断的多发性骨髓瘤患者、不符合移植资格的多发性骨髓瘤患者、复发或难治性多发性骨髓瘤患者。Darzalex Faspro包括daratumumab和透明质酸酶-fihj，是Darzalex的一种新的皮下注射（SC）制剂。目前，Darzalex Faspro治疗该适应症的申请也正在接受欧盟监管机构的审查。(生物谷Bioon.com）