新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 自身免疫性疾病 » 全球首个长效C5抑制剂!欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂:将输液时间减少60%!

全球首个长效C5抑制剂!欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂:将输液时间减少60%!

来源:本站原创 2020-11-21 19:27


2020年11月21日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)100mg/mL静脉注射(IV)制剂,用于治疗2种超级罕见病:阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)。

在美国,Ultomiris 100mg/mL IV制剂于今年10月获得批准:(1)治疗PNH成人患者;(2)治疗aHUS成人和儿童(≥1个月)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。

Ultomiris是第一个也是唯一一个长效C5抑制剂:在体重≥20公斤的儿童和成人患者中,可每8周给药一次;在体重<20公斤的儿童患者中,可每4周给药一次。

Ultomiris 100mg/mL制剂代表了aHUS和PNH患者临床治疗经验方面的一个进步,因为与Ultomiris 10mg/mL制剂相比,Ultomiris 100mg/mL制剂可减少约60%的平均年输液时间,同时具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制剂,大多数患者每年接受治疗的时间不超过6小时。

此次批准基于一份全面的化学、制造和控制提交材料以及一份补充临床数据集,该数据集表明,Ultomiris 10mg/mL和Ultomiris 100mg/mL给药治疗的安全性、药代动力学和免疫原性具有可比性。同样,数据集显示2种配方的平均乳酸脱氢酶(LDH)水平的有效性测量没有相关变化。根据体重,新的拟议配方需要0.4至1.3小时(25至75分钟)的输液时间,与目前可用的10毫克/毫升静脉输液配方相比(根据体重,输液时间在1.3至3.3小时[77至194分钟]),输液时间缩短了约60%。

德国埃森大学埃森医院血液学和干细胞移植科Alexander Röth教授表示:“Ultomiris已经为患者提供了更大的灵活性,这种新的配方是在减轻总体治疗负担方面又向前迈进了一步。使用这种新配方,患者在每年接受治疗的时间大大减少的同时,其安全性和疗效将与原配方相当,这有可能对他们的生活产生重大影响。”

Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂,基于强劲的疗效和差异化特征,医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测,该产品在2024年的销售额将达到34.3亿美元。

目前,Alexion公司正在继续进行Ultomiris创新,目标是改善患者体验。在完成正在进行的3期临床研究和收集12个月安全数据之后,该公司计划在2021年第三季度向美国和欧盟监管机构提交Ultomiris皮下制剂和设备组合治疗PNH和aHUS的监管申请文件,这款创新产品可使患者在家自行给药治疗,而且可以大幅缩短给药时间,将Ultomiris治疗缩短至约10分钟。

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,包括可发生在全身的血栓形成,并导致器官损伤和过早死亡。aHUS可通过损伤血管壁以及血栓对重要器官(主要是肾脏)造成渐进性损害。aHUS患者对成人和儿童均有影响,病情危重,通常需要在重症监护室接受支持性护理,包括透析。在许多病例中,aHUS和PNH的预后都很差,因此及时准确的诊断和适当的治疗是改善患者预后的关键。(生物谷Bioon.com)

原文出处:New formulation of Alexion's Ultomiris Ok'd in Europe for rare blood disease and kidney disorder
本网站所有注明“来源:生物谷”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物谷网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:生物谷”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库