JAMA子刊："应对挑战 持久创新" FDA官员谈大流行中的肿瘤研究

在大流行期间，FDA在肿瘤药物批准工作方面一直保持正常进度，在2020年3月至5月之间，肿瘤学卓越中心（OCE）批准了8种新的分子实体以及23种新的肿瘤学适应症。如何在加速肿瘤用药开发的同时，保障数据完整性与数据质量？

肿瘤疾病的严重性、治疗方案复杂性和急诊要求，客观上要求一些独特的考虑因素，对COVID-19大流行期间的肿瘤学研究带来了更大挑战。这是FDA官员在JAMA Oncology上发表的新观点。文章的署名作者，包括FDA负责医学与科学事务的副局长Anand Shah医生，FDA肿瘤学卓越中心主任（OCE）Richard Pazdur医生，局长办公室卫生保健科学家Kushal T. Kadaka先生。文章表示，数据完整性问题和“大流行引起的方案偏离”，是申办方与FDA共同关注的问题，FDA在保护患者健康与临床试验完整性的同时，一直力求尽可能的灵活性。

在大流行期间，用于患者监控的远程医疗获得长足发展，借助于远程医疗方法，可以最大程度地减少易受感染的受试者暴露于疾病之中，同时能够继续采集数据。作者坦承，对于肿瘤学研究，一些晚期患者可能依靠试验入组来获取在研药物，治疗相关疾病，但并非所有终点都适用于虚拟评价。同时建议申办方，在COVID-19感染活跃的地方开展临床试验时，应就如何最大程度利用医学成像与血液检查的问题，向FDA寻求建议。

展望未来，在肿瘤学研究方面，可能会遇到创新带来的教训。作者认为：“FDA打算审查在大流行期间发布的所有临时政策，以确定在适当的情况下，应将哪些监管灵活性永久纳入FDA的具体做法中。”这种灵活性在很多方面是对监管机构工作的自然延伸，相关工作已在进行中。

作者认为，COVID-19大流行已经生成了在传统临床试验环境之外如何使用抗肿瘤药物的数据，应对紧急状态迫使大家不得不重新评价终点评估的方式，加快采用以患者为中心的结局。将临床试验具体操作的一些方面转移到社区环境中，通过减轻患者负担也可以支持这种加速。过去，肿瘤学临床试验是利用附属于主要临床试验场所的各个中心进行的，但对某些GCP要素（Good Clinical Practices，药品临床试验管理规范）存在担忧。在COVID-19大流行期间发布的最新FDA指南文件，解决了申办方应如何处理这些潜在的GCP问题，帮助确保临床试验的完整性。第VI期处方药生产商付费法案（PDUFA VI），明确了真实世界证据（RWE）运用。FDA希望在PDUFA VII期间，加强对真实世界证据（RWE）的运用。

FDA与申办方已经见证了用于患者登记与数据采集的数字平台。作者表示，采用数字注册平台作为行业提供帮助策略的一部分，是有助于在临床试验中增加患者人群多样性的一种强大工具。保持该策略以及其它创新措施，“至少代表着这一具有挑战性的公共卫生时代的积极成果”。(生物谷Bioon.com）