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《自然》子刊:修复心脏?靶向RNA的小分子药物带来希望

来源:学术经纬 2020-08-28 12:38

 

发生心肌梗死,常常会给心脏留下累累瘢痕,带来各种各样的健康问题,甚至可能导致心力衰竭。科学家们曾绞尽脑汁地试图修复这些受损的心脏组织使其再生,但往往收效甚微。

好消息是,根据近日发表在《自然-化学》(Nature Chemistry)上的一篇研究论文,由美国斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute)化学家Matthew Disney教授领衔的研究团队找到了一种小分子化合物,能够靶向衰竭心肌中表达水平激增的重要生物分子,为药物治疗受损心脏组织带来了曙光。

此前有研究发现,血管内皮生长因子A(VEGFA)可作为干细胞的信号,使其在受损心脏组织中重建血管和肌肉,改善血液流动。增加VEGFA表达可能是治疗心力衰竭的一种方法。

在本项研究中,研究团队发现,一种名为pre-miR-377的微RNA(microRNA)前体在衰竭心肌中表达水平会升高,且可抑制VEGFA的生成。因此,如果能够抑制这种微RNA前体,就有可能重启VEGFA“生产线”。

由于RNA分子较小且不够稳定,长期以来,人们一直认为RNA并非小分子药物的理想靶标。尽管如此,经过不懈努力,Disney 教授等人已开发出了一系列能够克服这些障碍的计算/化学工具,因此他们把目标锁定为pre-miR-377。

利用所开发的这些工具,结合阿斯利康(AstraZeneca)公司收集的多种化合物,研究团队开始寻找能够选择性结合pre-miR-377关键保守结构特征的“化学伙伴”。功夫不负有心人,他们最终找到了一种命名为TGP-377的小分子化合物

截至目前,在人血管上皮细胞实验中对TGP-377进行的测试表明,这种小分子化合物能够靶向pre-miR-377,特异性上调VEGFA的表达水平,为治疗受损心脏组织带来了希望。不过,Disney教授指出,由于还没有在心力衰竭的动物模型中进行测试,因此,想要把 TGP-377 转化为一种有潜力的药物并惠及广大患者,还有很多的工作要做。(生物谷Bioon.com)

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