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罕见病新药!美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂):史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!

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  6. 褪黑素受体激动剂

来源:本站原创 2020-08-04 14:47

Hetlioz已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。

2020年08月04日讯 /生物谷BIOON/ --Vanda制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理该公司提交的针对史密斯-马吉利综合症(Smith-Magenis Syndrome,SMS)的2份申请,并授予了优先审查。

此次申请包括Hetlioz(tasimelteon)胶囊剂的补充新药申请(sNDA)和Hetlioz(tasimelteon)液体制剂的新药申请(NDA),分别用于治疗SMS成人和儿童。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年12月1日。

Vanda总裁兼首席执行官Mihael H.Polymeropoulos医学博士表示:“FDA受理Hetlioz申请并进行优先审查标志着一个重要的里程碑,使我们更接近于为SMS患者提供一种关键疗法。目前,还没有批准治疗SMS的药物,这是一种罕见疾,在美国影响约15000人。”

SMS患儿面部特征(图片来源文献,PMID:10353786)

史密斯-马吉利综合症(SMS)是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下,SMS是由RAI1基因的点突变引起的,RAI1基因位于缺失区域。

据估计,在美国,SMS在新生儿中的发生率为1/15000-25000。SMS通常不是遗传的,而是由于从头(de-novo)缺失造成的。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。SMS最常见的症状是严重的睡眠障碍,患者及其家属的生活受到严重干扰。

tasimelteon分子结构式(图片来源:link.springer.com)

Hetlioz(tasimelteon)是一种褪黑素受体激动剂。在美国和欧盟,Hetlioz已获得批准,用于完全失明患者治疗非24小时睡醒周期障碍(non-24-hoursleep—wakedisorder,“Non-24”,“非-24”),这是第一种用于该适应证的药物。

目前,Hetlioz尚未获任何监管机构批准用于SMS的治疗。(生物谷Bioon.com)

原文出处:FDA Accepts and Grants Priority Review of Vanda's applications for HETLIOZ® (tasimelteon) in the Treatment of Smith-Magenis Syndrome

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