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中国胃肠道间质瘤(GIST)新药!基石药业阿泊替尼(avapritinib)被国家药监局纳入优先审评!

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来源:本站原创 2020-07-30 14:43

avapritinib是首个GIST精准疗法,治疗PDGFRA D842V突变GIST总缓解率高达88%。

2020年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)将基石药业抗癌药阿泊替尼(avapritinib)新药上市申请纳入优先审评。

avapritinib是由Blueprint Medicines开发的一款KIT/PDGFRA激酶抑制剂,于今年1月获得美国FDA批准,以商品名Ayvakit上市销售,用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。

Ayvakit是第一个被批准用于治疗基因组定义的GIST患者的精准疗法,也是第一个针对PDGFRA外显子18突变型 GIST的高效治疗药物。值得注意的是,今年5月,FDA针对avapritinib的另一份新药申请发布了完整回应函(CRL),拒绝批准四线治疗GIST适应症。

基石药业于2018年6月与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议,获得了包括Ayvakit(avapritinib)在内的三款候选药物在大中华区(大陆、香港、澳门、台湾)的开发与商业化权利。

在avapritinib获美国FDA批准上市后仅3个月,基石药业即已在中国台湾和中国大陆分别递交了avapritinib新药上市申请。今年4月,NMPA受理avapritinib新药上市申请,涵盖2个适应症,分别为:(1)用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者;(2)四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。

中国每年约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断GIST患者,大概90%GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。已公布的NAVIGATOR研究显示,avapritinib在PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的晚期GIST患者中,总缓解率(ORR)达86%,四线治疗的GIST患者中,ORR达22%。

GIST方面,特别值得一提的是,今年5月,再鼎医药合作伙伴Deciphera的广谱KIT和PDGFRα激酶抑制剂Qinlock(ripretinib,瑞普替尼)获得美国FDA批准,用于四线治疗晚期GIST。2019年6月,再鼎医药与Deciphera签署协议,获得了Qinlock在大中华区(大陆、香港、澳门、台湾)开发和推广的独家许可。

Qinlock是第一个被批准用于四线治疗GIST的新药,标准着一个激动人心的里程碑,该药适用于:先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂(包括伊马替尼[imatinib]、舒尼替尼[sunitinib]、瑞戈非尼[regorafenib])治疗的GIST成人患者。

在中国,NMPA在今年7月受理了瑞普替尼(ripretinib)的新药上市申请,用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。

来自III期INVICTUS试验的数据显示,与安慰剂组相比,ripretinib治疗组无进展生存期显著延长(中位PFS:6.3个月 vs 1.0个月)、疾病进展或死亡风险显著降低85%(HR=0.15,p<0.0001)。次要终点总生存期(OS)方面,ripretinib治疗组与安慰剂组相比显著延长(中位OS:15.1个月 vs 6.6个月)、死亡风险降低64%(HR=0.36,名义p=0.0004);值得注意的是,安慰剂组的OS数据包括接受安慰剂治疗病情进展后转向ripretinib治疗的患者数据。另一个次要终点总缓解率(ORR)方面,ripretinib治疗组与安慰剂组相比大幅提高(ORR:9.4% vs 0%,p=0.0504)(生物谷Bioon.com)

原文出处:Bluepint Medicines’ Ayvakit set for priority review in China

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