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家族性腺瘤性息肉病(FAP)新药!CPP-1X/sul(依氟鸟氨酸/舒林酸)美欧申请上市,延迟结直肠手术!

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来源:本站原创 2020-07-06 17:09

在临床试验中,CPP-1X/sul显著延迟结直肠手术事件的疗效持续了长达4年。

2020年07月06日讯 /生物谷BIOON/ --Cancer Prevention Pharmaceuticals(CPP)是一家致力于开发创新疗法预防癌症和其他疾病的生物技术公司。近日,该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA),寻求加速批准CPP-1X/sul用于治疗成人家族性腺瘤性息肉病(FAP)。最近,CPP公司还向欧洲药品管理局(EMA)提交了CPP-1X/sul用于相同适应症的营销授权申请(MAA)。在美国和欧盟,该药均被授予了孤儿药资格(ODD)。在美国,还被授予了快速通道资格(FTD)。

FAP是一种罕见的遗传性疾病,而且多发,息肉可布满结肠和直肠,具有很高的癌变倾向。如果不加以治疗,几乎100%的患者会发展为结直肠癌。典型的FAP患者,在青少年时期开始在结肠中发生多处非癌性(良性)生长的息肉,息肉数量随年龄增长,可达成百上千个。典型FAP患者发生结直肠癌的平均年龄为39岁。对于大多数FAP患者来说,目前的医疗实践包括终生的定期监测以及高度侵入性的外科手术。

CPP-1X/sul是由CPP-1X(eflornithine,依氟鸟氨酸)和舒林酸(sulindac)组成的固定剂量组合产品,目前正开发作为FAP患者的潜在药物预防性疗法。如果获得批准,CPP-1X/sul将为FAP患者群体提供一个外科手术的替代方案,显著提高其生活质量。

临床试验中,经过长达4年的治疗,与CPP-1X或sulindac相比,CPP-1X/sul大大延迟了结肠、直肠或囊状袋的大手术需求。该药上市后,预计很快将作为一种辅助疗法,用于面临大肠手术的FAP患者的管理。

在一项针对大肠息肉患者的临床试验中,与安慰剂相比,CPP-1X/sul组合预防了90%以上的癌前散发性腺瘤。基于与FAP在生物学上的相似性,一项关键III期试验CPP FAP-310将CPP-1X/sul与该组合中的每一种药物CPP-1X或sul进行了单独比较。

该试验在美国、加拿大、欧洲的17个研究中心招募了171例FAP患者。这是有史以来最大的前瞻性对照研究,对接受过治疗的FAP患者中进行了长达48个月的研究,比该人群中任何其他临床试验都要长得多。该研究旨在确定:在延缓任何FAP相关事件(如结肠和直肠切除术,囊状袋、十二指肠和/或高危腺瘤手术)首次发生的时间方面,CPP-1X/sul是否优于CPP-1X或sulindac单一制剂。试验设计纳入了伴有各种上下胃肠道(GI)疾病的FAP患者。

数据显示,在整个研究人群中,CPP-1X/sul表现优于单一药物,但没有统计学意义。然而,对数据的进一步分析发现,CPP-1X/sul针对下消化道与上消化道解剖结构显示出关键差异效应。针对下消化道解剖(结肠完整、直肠保留或囊状袋的患者),数据显示:CPP-1X/sul与两种单一药物(p≤0.02)相比,在延迟下消化道手术事件方面具有长达4年的显著统计学意义。此外,CPP-1X/sul组合的安全性与单一药物已知的安全性无显著差异,支持了这款固定剂量组合产品长期使用的整体安全性。(生物谷Bioon.com)

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