新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 医药产业 » 罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围

罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围

来源:药明康德 2020-06-16 08:28






上周FDA共发出10项孤儿药资格,其中涉及7款小分子疗法,以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法,今天这篇文章为大家做一个盘点。
药物:Dersimelagon(MT-7117)
研发企业:田边三菱制药(Mitsubishi Tanabe Pharma)
治疗疾病:卟啉病的皮肤变异(包括疾病皮肤表现的治疗和预防)
简介:卟啉病是一类由于血红素生物合成途径中的酶活性缺乏,引起卟啉或其前体[如δ-氨基-γ-酮戊酸(δ-ALA)和卟胆原(PBG)]水平异常升高,并在组织中蓄积引发细胞损伤的疾病。Dersimelagon是一种新型合成、口服、非肽类小分子,作为黑皮质素-1受体(MC1R)的选择性激动剂,有潜力预防红细胞生成性原卟啉病(EPP)患者的光毒性。该药物于2018年6月获得美国FDA颁发的快速通道资格,用于治疗EPP,目前正在进行3期临床试验
药物:曲前列尼尔(treprostinil)
研发机构:Aurora Research Institute
治疗疾病:系统性硬化症
简介:曲前列尼尔是一种前列环素类似物,可扩张(加宽)动脉,减少体内凝血血小板的数量,从而降低了从心脏到肺部的肺动脉血压。该药物曾于2002年5月获得FDA批准上市,用于治疗肺动脉高压,商品名为Remodulin。
药物:Obinutuzumab
研发企业:罗氏(Roche)
治疗疾病:膜性肾病(Membranous Nephropathy)
简介:Obinutuzumab是一种对抗体Fc片段进行糖基化改造(glycoengineered)的抗CD20单克隆抗体,具有更好的清除外周和组织中B细胞的能力,在美国已被获批治疗滤泡性淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤适应症(商品名Gazyva)。美国FDA还曾授予其突破性疗法认定,用于治疗狼疮性肾炎成人患者。
药物:Mitapivat
研发企业:Agios Pharmaceuticals
治疗疾病:地中海贫血
简介:Mitapivat是一种研究性口服丙酮酸激酶-R(PKR)酶激活剂。 Agios公司正在进行一项评估mitapivat治疗成人非输血依赖性β-和α-地中海贫血疗效、安全性、药代动力学和药效学的2期研究。在欧洲血液学会年会上公布的初步临床结果显示92.3%的患者达到临床终点。此前,美国FDA和欧洲药品管理局已授予mitapivat治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏症的孤儿药资格。
药物:L-岩藻糖(ORL101)
研发企业:Orpha Labs
治疗疾病:白细胞粘附缺陷II型(Leukocyte Adhesion Deficiency Type- II)
简介:白细胞粘附缺陷II型是一种岩藻糖代谢异常引起的常染色体隐性遗传性免疫缺陷病,可诱发频繁和反复感染、持续白细胞增多、严重的智力和生长发育迟缓以及伤口愈合障碍。L-岩藻糖可与病毒、细菌、毒素结合,阻止其感染细胞,从而增强机体抵抗力。官网显示其处于早期临床研究中。
药物:Berubicin
研发企业:CNS Pharmaceuticals
治疗疾病:恶性胶质瘤(malignant glioma)
简介:Berubicin是一种蒽环类抗癌小分子药物,旨在通过干扰拓扑异构酶II(一种使细胞增殖的关键酶)的作用,利用自然过程诱导靶向癌细胞中的DNA损伤。在1期人体临床试验中,44%的患者表现出临床缓解,包括持久的完全缓解。
药物:Guadecitabine
研发企业:大冢制药
治疗疾病:骨髓增生异常综合征、慢性粒单核细胞白血病
简介:Guadecitabine是一种下一代DNA低甲基化剂,可抑制DNA甲基转移酶异常导致的DNA甲基化,恢复沉默的抑癌基因和肿瘤相关抗原的表达。Guadecitabine介导的DNA甲基化抑制作用上调肿瘤相关抗原,可能使肿瘤细胞对包括免疫治疗药物在内的其他抗癌药物敏感,并使耐药癌细胞对化疗药物重新敏感。Astex正在进行guadecitabine的ASTRAL-2和ASTRAL-3全球3期临床研究。
药物:Geranylgeranylacetone
研发企业:RNR BioMedical
治疗疾病:预防急性放射综合征
简介:Geranylgeranylacetone是一种具有维甲酸骨架的无环聚类异戊二烯化合物,已在日本开发为口服抗溃疡药物。它具有保护胃粘膜免受各种应激所致损伤的能力,也是一种热休克蛋白(HSPs)的强效诱导剂。热休克蛋白在细胞内被各种环境或生理应激诱导(如热、缺氧、缺血和感染),在提供细胞保护作用方面起着关键作用。
药物:DKN-01
研发企业:Leap Therapeutics
治疗疾病:胃癌和胃食管结合部癌
简介:DKN-01是一种人源化单克隆抗体,可结合并阻断Dickkopf-1(DKK1)蛋白的活性(Wnt/Beta-catenin信号传导的一种调节剂)。DKK1通过增强髓源性抑制细胞的活性和下调肿瘤细胞上的NK配体,在肿瘤细胞信号传导和介导免疫抑制肿瘤微环境中发挥重要作用。目前,DKN-01与tislelizumab联合治疗胃癌或胃食管结合部癌患者的研究正在进行中,预计2020年第三季度将有第一批患者接受治疗。
药物:NT-I7
研发企业:NeoImmuneTech
治疗疾病:进行性多灶性白质脑病(Progressive multifocal leukoencephalopathy)
简介:NT-I7是一种将两个白介素-7(IL-7)蛋白域和长效hyFc蛋白域融合在一起的T细胞生长因子。IL-7是初始和记忆T细胞发育以及维持慢性抗原免疫应答(如癌症)的基本细胞因子,可增加T细胞的数量和功能。NT-I7表现出有利的PK/PD和安全性特征,使其成为检查点抑制剂和CAR-T疗法等免疫治疗标准护理(SOC)的理想组合伴侣。该药物正在治疗实体瘤的多个临床试验中接受检验,并计划在恶性血液病、其他实体瘤和其他免疫学集中适应症中进行试验。 (生物谷Bioon.com)
本网站所有注明“来源:生物谷”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物谷网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:生物谷”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关阅读

相关标签

最新会议 培训班 期刊库