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神经母细胞瘤新药!新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA优先审查,联合GM-CSF总缓解率高达78%!

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来源:本站原创 2020-06-04 15:32

Danyelza是一款突破性药物,联合GM-CSF治疗原发难治高危儿童的总缓解率(ORR)达到了78%、50%患者无进展生存期(PFS)达到了24个月!

2020年06月04日讯 /生物谷BIOON/ --Y-mAbs是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,致力于开发和商业化新型、基于抗体的癌症治疗产品。该公司拥有广泛而先进的产品线,包括2个关键阶段的候选产品Danyelza(naxitamab)和omburtamab,这2个药物分别靶向表达GD2和B7-H3的肿瘤

近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Danyelza治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查,同时已指定目标行动日期为2020年11月30日。该机构还在BLA受理通知书中表示,目前不打算召开咨询委员会讨论申请。

神经母细胞瘤是一种极具侵袭性的肿瘤,是婴幼儿最常见的肿瘤之一,尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率,但幸存者有很高的复发风险。

naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体,GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面,包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合,能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统,从而达到杀伤肿瘤的效果。

目前,naxitamab正处于临床开发,用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。在美国,FDA已授予naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格(ODD);在2018年8月,FDA还授予了naxitamab突破性药物资格(BTD),联合GM-CSF治疗高危神经母细胞瘤。

Y-mAbs创始人、董事长、总裁兼业务发展和战略主管Thomas Gad是一名长期高危神经母细胞瘤幸存者的父亲,他表示:“我们相信,FDA受理我们的BLA进行优先审查,是Y-mAbs的一项重大成就,也是向前迈出的关键一步。如果获得批准,Danyelza将能够解决复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童群体中存在的巨大未满足医疗需求。我们期待着与该机构合作,将Danyelza带给符合资格的患者。如果获批,我们计划在商业上无缝推出Danyelza。”

naxitamab作用机制(图片来源:Y-mAbs公司网站)

naxitamab BLA基于2项关键性II期研究(201和12-230)的安全性和有效性数据。去年10月,Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会上公布了naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者12-230研究(NCT01757626)的数据。

该研究的一个亚组包括28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者,这些患者对强化诱导治疗无效,并且超过一半的患者也对二线化疗难治。研究中,这些患者接受了naxitamab与GM-CSF联合治疗。结果显示,客观缓解率(ORR)为78%、有50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月。

该研究的另一个亚组包括35例对挽救性疗法(salvage therapy)有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者,其中30例可评估疗效。有三分之一的患者在入组研究前疾病复发两次或两次以上,有89%的患者曾接受过抗GD2药物治疗。在这组患者中,naxitamab与GM-CSF联合治疗的总缓解率(ORR)为37%,表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。

纪念斯隆·凯特林癌症中心(MSK)的研究人员开发出了naxitamab,该药由MSK独家授权给Y-mAbs。由于这一许可协议,MSK在产品和Y-mAbs中拥有机构财务利益。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Y-mAbs Announces U.S. FDA Acceptance of Biologics License application for Danyelza™ (naxitamab) for the Treatment of Neuroblastoma for Priority Review

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