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南美洲锥虫病新药!拜耳新配方nifurtimox(硝呋莫司)在美国提交上市申请,用于儿科患者!

来源:本站原创 2020-01-31 08:47


2020年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --拜耳(Bayer)近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了新配方nifurtimox(硝呋莫司)的申请,这是一种易分割和易分散的片剂,用于治疗查加斯病(Chagas disease,又名南美洲锥虫病)儿科患者(0-18岁),以改善新生儿、婴儿和儿童基于体重调整的剂量给药。

该申请基于CHICO III期临床研究的结果。这是有史以来在该病儿童群体中开展的最大规模临床治疗研究,结果证实了新配方nifurtimox治疗查加斯病儿童患者的安全性和有效性。CHICO是一项前瞻性、随机、双盲、历史对照III期研究,于2016-2018年在阿根廷、玻利维亚和哥伦比亚25个研究中心开展,共入组了330例患有急性或慢性查加斯病的儿童患者,评估了易分割&易分散nifurtimox片剂的疗效、安全性和药代动力学。

结果显示,在治疗结束后一年的血清学反应方面,60天nifurtimox治疗方案优于历史安慰剂对照,达到了研究的主要终点。在整个研究群体中,与60天治疗相比,30天nifurtimox治疗方案的血清学反应较低。nifurtimox基于体重调整的剂量治疗显示出良好的安全性。

CHICO研究的协调研究员、阿根廷布宜诺斯艾利斯Ricardo Gutierrez儿童医院寄生虫病和查加斯病部门负责人Jaime Altcheh博士表示,“事实上,患者越年轻,康复的机会就越大。有了新的儿科配方,我们可以更准确地治疗新生儿和婴儿。这种新配方片剂可以被打碎以分配剂量。同样重要的是,这种药片溶于水的速度非常快,这一点尤为重要,因为这些非常年幼的儿童无法吞下固体药片,但必须在60天内每天三次药物治疗。新配方nifurtimox是朝着治疗所有受感染儿童的目标迈出的一大步。感染后的早期治疗对于预防成年期疾病的表现非常重要。”

控制查加斯病的目标是消除传播、控制传播媒介、治疗女童和育龄女性(避免经胎盘传播)以及输血前检测血液。此外,其目的是让感染者在疾病的各个阶段都能获得医疗保障。

查加斯病的治疗只基于2种硝基杂环化合物,nifurtimox和benznidazole(苯硝唑)。迄今为止,nifurtimox仅作为120毫克的片剂提供,这很难给药,尤其是对年幼的儿童。拜耳现已开发出一种30毫克的片剂。这2种药片现在都是快速分散的配方,可以很容易地分割,它们也可以迅速溶解在水中形成浆状物,给那些吞咽药片困难的患者服用。新配方已成功用于CHICO研究,提高了所有年龄组儿童的给药准确性、安全性和治疗依从性。

拜耳公司管理委员会成员、拜耳制药部门总裁Stefan Oelrich表示:“新配方的nifurtimox将改善新生儿、婴儿和儿童的给药,这是患有查加斯病的最脆弱患者群体,将对控制该疾病做出重大贡献。我们将通过在疾病负担沉重的国家提交新的申请,改善获取nifurtimox的机会。”

查加斯病由克鲁斯锥虫(trypanosoma cruzi)引起,主要传播媒介为吸血猎蝽虫,于1908年由Chagas医生发现,故又称Chagas病。主要流行于中、南美洲,所以又称美洲锥虫病。克鲁斯锥虫寄生于人和哺乳动物的血液和多种组织细胞内。其生活史中有锥鞭毛体与无鞭毛体两种形态。锥鞭毛体经皮肤创口感染侵入人体血液。该病也可通过母乳、胎盘、输血或食入传染性锥蝽粪便污染的食物而感染。估计在中、南美洲有2000万受染者。

大多数感染是无症状的。症状性病例仅显示轻微的流感样症状,这些症状在感染后直接出现。大约2个月后,查加斯病进入了一个持续多年的慢性阶段,导致严重的器官损伤、最终导致心脏猝死。教育、早期诊断和治疗是预防查加斯病的关键。

当前,由于疾病意识不足和获得治疗的机会有限,感染查加斯病的患者接受治疗的比例不足1%。拜耳致力于通过新的注册申请并在疾病负担较高的国家提供新的制剂,扩大对nifurtimox的获取和使用。(生物谷Bioon.com)

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