斑秃新药！新型氘化抗炎药CTP-543治疗中度至重度斑秃表现出显著疗效
来源：本站原创 2019-09-04 10:10
2019年09月04日讯 /生物谷BIOON/ --Concert Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，主要研发治疗中枢神经系统疾病、遗传性疾病、肾脏疾病、炎性疾病和癌症的小分子药物。近日，该公司公布了其最近完成的评估实验性氘化药物CTP-543治疗中度至重度斑秃患者的剂量范围II期临床试验的最终结果。斑秃是一种自身免疫性疾病，导致局部或完全脱发。该研究结果显示，每日2次8mg队列和每日2次
2019年09月04日讯 /生物谷BIOON/ --Concert Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，主要研发治疗中枢神经系统疾病、遗传性疾病、肾脏疾病、炎性疾病和癌症的小分子药物。近日，该公司公布了其最近完成的评估实验性氘化药物CTP-543治疗中度至重度斑秃患者的剂量范围II期临床试验的最终结果。斑秃是一种自身免疫性疾病，导致局部或完全脱发。该研究结果显示，每日2次8mg队列和每日2次12mg队列达到了主要疗效终点。
该研究是一项双盲、随机、安慰剂对照、序贯剂量研究，在中度至重度斑秃成人患者中开展，旨在评估CTP-543的疗效和安全性。研究中，149例患者随机接受3种剂量之一的CTP-543（4mg，8mg，12mg）或安慰剂治疗，每日2次。研究主要终点是治疗第24周的应答者比例，定义为脱发严重度工具（SALT）评分相对基线降低≥50%。该研究中，患者入组标准为采用SALT评价脱发至少50%，所有患者的平均SALT评分约为88%，其中0%表示没有头皮脱发，100%表示完全头皮脱发。12mg队列中完成24周治疗的所有患者都有机会继续进入一项单独的扩展研究，以评估CTP-543的长期安全性和疗效。
结果显示，该研究达到了主要疗效终点：在治疗第24周，与安慰剂组相比，12mg队列和8mg队列有显著更高比例的患者SALT总评分相对基线降低≥50%，具体数据为：12mg队列和8mg队列达到主要终点的患者比例为58%、47%，安慰剂组为9%（p值均＜0.001）。4mg队列有21%的患者达到主要终点，但与安慰剂组相比没有显著差异。此外，在治疗第24周，与安慰剂组相比，12mg队列和8mg队列有显著更高比例的患者SALT总评分相对基线降低≥75%和≥90%。
在第24周，与安慰剂组相比，12mg剂量和8mg剂量CTP-543治疗组在患者整体印象改善量表（Patient Global Impression of Improvement Scale）评价的斑秃方面也取得了显著更大改善，具体数据为：12mg队列和8mg队列分别有78%、58%的患者斑秃评定为“much improved（大幅改善）”或“very much improved（非常大的改善）”，与安慰剂组相比有显著差异。
该研究中，CTP-543治疗的耐受性良好。12mg队列最常见（≥10%）的副作用为头痛、鼻咽炎、上呼吸道感染和痤疮。一例严重的面部蜂窝组织炎不良事件被报告为可能与治疗有关；然而，在短暂中断后，继续治疗，该患者完成了试验。试验期间未报告血栓栓塞事件。
研究的完整结果将在未来召开的医学会议上公布。Concert公司首席开发官James V.Cassella博士表示：“我们对这些临床结果非常满意，并继续相信CTP-543有潜力成为斑秃的最佳治疗方法。斑秃是一种慢性皮肤自身免疫性疾病，目前尚无批准的疗法。我们高度关注于对斑秃安全有效药物的需求。我们计划明年将CTP-543推进到III期临床。”
耶鲁大学医学院皮肤病学副教授Brett King博士表示：“CTP-543（一种JAK抑制剂）治疗斑秃患者的II期研究结果非常令人鼓舞。越来越多的证据支持JAK作为治疗斑秃的靶点，这促使皮肤病学界对解决患者未满足的重要需求充满热情。”
CTP-543治疗斑秃效果
CTP-543是通过应用Concert公司氘化学技术修饰ruxolitinib而发现的，ruxolitinib是一种选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂，在美国已获批以品牌名Jakafi销售，用于治疗某些血液疾病。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国，FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。
斑秃是一种自身免疫性疾病，导致部分或全部的头皮或身体上的毛发脱落，该病影响美国多达65万人。头皮是最常见的受累区域，但任何生长毛发的区域都可能单独或与头皮一起受累。斑秃可在任何年龄段发生，大多数患者在40岁时开始出现症状，该病对女性和男性均有影响。斑秃可伴有严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。目前，还没有获得FDA批准治疗斑秃的药物。
FDA在2016-2017年的以患者为中心的药物开发计划（FFDDI）中将斑秃列为其重点关注的8大新疾病领域之一。PFDDI的目标是将患者观点引入产品开发的早期阶段。（生物谷Bioon.com）
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