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RNAi治疗高甘油三酯!Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药

来源:本站原创 2019-03-18 09:36


2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布,评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001(NCT03783377)已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III(apoC-III)的实验性RNAi疗法。

AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究,旨在评估ARO-APOC3对成人健康志愿者、高甘油三脂血症患者、家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该项研究计划招募63例受试者。

该研究的单次递增剂量(SAD)部分设计为包括4组10例甘油三酯水平升高的成人健康受试者。每例SAD受试者将接受安慰剂或25、50、100、200mg剂量水平ARO-APOC3单剂量给药。多剂量部分设计包括3个队列严重高甘油三脂血症患者和1个队列FCS患者。多剂量队列将接受2次ARO-APOC3给药,每月一次。

Arrowhead公司首席运营官兼研发主管Bruce Given表示,“患有严重高甘油三酯血症的患者,尤其是家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的患者,没有足够的治疗选择。由于其作为一种甘油三酯调节剂的活性,apoC-III有可能成为心血管疾病的重要治疗靶点。ARO-APOC3 I期研究的设计旨在提供安全性和耐受性的数据,以及对药理活性和作用持续时间的观察。ARO-APOC3是Arrowhead公司今年第2个进入临床研究的心脏代谢候选药物,另一个是ARO-ANG3治疗血脂异常和代谢疾病。ARO-APOC3还代表了源于我们专有的TRiMTM(靶向RNAi分子)平台第5个临床阶段的RNAi疗法。”

Arrowhead公司研发管线

ApoC-III已成为降低甘油三酯的一个极具潜力的治疗靶点。ApoC-III调节富含甘油三酯的脂蛋白(TRL),并且是一种已知的脂蛋白脂酶(LPL)活性和LPL介导的TRL脂肪分解抑制剂。ApoC-III还通过抑制肝细胞受体介导的摄取来延迟肝脏清除脂蛋白残留。人类基因研究表明,ApoC-III功能缺失突变的人心血管疾病风险降低,血浆甘油三酯水平降低,但表型正常。

FCS是一种严重的罕见遗传病,患病率为1/1000000,通常由导致甘油三酯水平极高的单基因突变引起,通常超过900 mg/dL。这种严重的升高导致各种严重的体征和症状,包括急性胰腺炎,这可能致命、导致慢性每日腹痛、II型糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。目前尚无可充分治疗FCS的治疗方法。(生物谷Bioon.com)

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