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甲状腺眼病创新疗法!IGF-1R靶向单抗teprotumumab验证性III期临床获得成功

  1. Horizon
  2. IGF-1R
  3. teprotumumab
  4. 单克隆抗体
  5. 甲状腺眼病
  6. 胰岛素样生长因子-1受体

来源:本站原创 2019-03-04 15:28

2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物,以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日,该公司公布了实验性抗体疗法teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病(TED)的验证性III期临床研究OPTIC(NCT03298867)的顶线结果。结果显示,该研究达到了主要终点,与安慰剂组相比,teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出

2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物,以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日,该公司公布了实验性抗体疗法teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病(TED)的验证性III期临床研究OPTIC(NCT03298867)的顶线结果。

结果显示,该研究达到了主要终点,与安慰剂组相比,teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善:teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点,而安慰剂组仅为9.5%,数据具有统计学显著差异(p<0.001)。眼球突出(proptosis)是TED患者发病的主要原因。此外,该研究也达到了全部次要终点。安全性方面,teprotumumab的安全概况与该药治疗TED的II期研究中一致。

受此有利消息影响,美国东部时间2月28日,Horizon公司股价收涨32.77%。该公司计划于2019年年中向美国食品和药物管理局(FDA)提交teprotumumab治疗TED的生物制品许可申请(BLA)。之前,FDA已授予teprotumumab突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格。来自该项III期研究的详细数据将在今年晚些时候举行的医学会议上公布,并将在同行评议期刊上发表。

Horizon公司董事长、总裁兼首席执行官Timothy P.Walbert表示,“除了II期研究的积极数据外,teprotumumab验证性III期研究获得的激动人心的数据将形成一个高度可信的临床证据主体,支持teprotumumab用于活动性TED的治疗。这是一个关键的里程碑,因为我们正在发展为一家以研究为重心的制药公司,开发创新疗法,以解决鲜有治疗选择的极具挑战性的疾病。此次III期研究的成功,使我们向活动性TED患者提供首个经FDA批准的疗法更近了一步,我们感谢与Horizon合作使teprotumumab研究和开发项目成为可能的患者、医生和研究机构。”

OPTIC研究的联合首席研究员、席德西奈医疗中心眼眶和甲状腺眼病项目主任Raymond Douglas表示,“在这项研究中,接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少,而这目前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。如果获得批准,teprotumumab将为临床医生提供第一种药物,在活动性TED期间除了治疗其他痛苦的症状之外,来减少眼球突出。”

甲状腺眼病(TED)(图片来源:mister-sign.info)

teprotumumab是一种全人IgG1单抗,靶向胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R),开发用于中度至重度甲状腺眼病(TED)的治疗,该病通常与格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)相关。

甲状腺眼病(TED)是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病,活动性疾病窗口有限,在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病(Grave’s disease,甲状腺机能亢进)患者身上,但它是一种独特的疾病,由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应,造成长期的、不可逆转的损害。活动性TED持续长达3年,其特征是眼后炎症和组织扩张。随着TED的进展,它会造成严重的损害,包括眼睛突出(眼球突出)、斜视(眼球错位)、复视(两个视觉),并且在某些情况下会导致失明。

目前,患者必须经历活动性TED,直至疾病变得不活跃(这通常会留下永久性和视力受损的后果),然后才能进行复杂而昂贵的手术,但手术可能永远无法恢复视力或外观。TED患者经常经历长期的功能、心理和经济负担,包括不能工作和从事日常生活活动。(生物谷Bioon.com)

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