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罕见病新药!补体C5抑制剂Soliris在美国进入优先审查,治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)

来源:本站原创 2019-02-28 23:48


2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --罕见病制药巨头Alexion近日宣布,美国FDA已受理Soliris(eculizumab)治疗抗水通道蛋白4(AQP4)自身抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)患者的一份补充生物制品许可(sBLA)。

此外,FDA还授予了该sBLA优先审查,并将处方药用户收费法(PDUFA)的目标日期定为2019年6月28日。在抗AQP4自身抗体阳性患者中成功完成的临床研究PREVENT的数据支持了此次申请。

Alexion执行副总裁兼研发主管John Orloff表示,“考虑到NMOSD复发对患者的影响,以及目前没有批准的治疗方法,我们致力于尽快将Soliris来给这些患者。根据我们强大的临床数据,我们相信Soliris可以提供显著的治疗效果,我们期待与FDA合作,以促进快速审查。”

NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病,以复发为特征。每次复发都会导致残疾的逐步累积,包括失明和瘫痪,有时还会导致过早死亡。抗AQP4自身抗体的患者约占所有NMOSD患者的四分之三。

在欧盟,Alexion于2019年1月向欧洲药品管理局(EMA)提交了Soliris治疗NMOSD的新适应症申请。此外,Alexion也正在准备于2019Q1在日本提交一份补充新药申请。在美国、欧盟和日本,Soliris均被授予了治疗NMOSD的孤儿药资格。

Soliris是一种补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。截至目前,Soliris在美国方面已获批3种适应症,分别为:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)。

Soliris是Alexion的支柱产品,根据该公司发布的2018年业绩报告,Soliris的全球销售额达到了35.63亿美元,占该公司销售额的80%以上。(生物谷Bioon.com)

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