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罕见病新药!美国FDA授予强效ATX抑制剂BBT-887治疗特发性肺纤维化(IPF)孤儿药资格

来源:本站原创 2019-01-27 16:33


2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Bridge Biotherapeutics 是一家临床阶段生物医药技术公司,总部位于韩国城南市,在德州休斯敦设有JLABS@TMC创新中心分部。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予BBT-877治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

BBT-887是一种强效、同类最佳(best-in-class)自分泌运动因子(Autotaxin,ATX)抑制剂,ATX是一种通过生成脂质信号分子参与炎症和纤维化的酶。BBT-887的早期化合物最初由韩国生物技术公司LegoChem Biosciences发现。2017年,Bridge Biotherapeutics公司获得了进一步开发该药物的全球独家许可权利。

2018年8月,Bridge Biotherapeutics公司在IPF峰会上介绍了BBT-877的临床前研究结果,引起了呼吸病学专家对该候选药物有效性和安全性的兴趣与关注。数据显示,与目前开发管线中的化合物相比,BBT-877可能是同类最佳的化合物。

在下个月,Bridge Biotherapeutics公司将在美国启动BBT-887的I期研究,评估该药在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究将分为2个阶段:一个是5个队列的单次递增剂量(SAD)阶段,一个是3个队列的多次递增剂量(MAD)阶段。预计主要完成时间为2019年底。

BBT-877是Bridge Biotherapeutics公司获得美国FDA批准进行临床研究的第2个分子,另一个分子BBT-401目前处于II期临床,这是第一种用于治疗溃疡性结肠炎的抗泛素连接酶Pellino-1化合物,预计在2月份对选择性患者组进行首次给药。(生物谷Bioon.com)

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