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创新模式,为罕见病支付难点建言献策

来源:生物谷 2018-12-29 15:09

元旦将至,四处张灯结彩洋溢着新年的氛围,不少家庭会利用“小长假”筹备一次短途游,而35岁的刘露却不得不利用这难得的假期带着2岁的童童乘坐高铁来到北京复诊。童童在8个月大的时候出现了高烧不退、全身出现红疹子的现象,随后关节开始发炎,几经周转后被诊断为全身型幼年特发性关节炎(sJIA)。这是一种严重影响儿童生长发育,致残致死率都极高的罕见病。刘露感慨:“比起那些‘无药可救’的孩子,我们还是幸运的多。童童确诊不久后雅美罗就上市了,经过治疗现在已经与正常的孩子没有什么两样了,我们现在唯一的期望就是特药赶紧纳入医保,让我们在经济上可以缓口气儿。”据悉,童童确诊后一直使用托珠单抗注射液(商品名:雅美罗)进行治疗,病情得到了很好的控制,但每期的治疗费用仍然让这个家底殷实的家庭难以维系。

罕见病,给家庭带来致命的打击

在中国像刘露这样的罕见病家庭还有很多,在这群庞大的患者人群中约有50%的罕见病患者于儿童时期发病,需要终身长期治疗。与慢性病、肿瘤相比,罕见病患者及其家庭除了要面临着来自疾病本身及照顾者的身心负荷外,还需承受就学就业及社会参与等方面的诸多压力,对家庭造成的灾难性支出更为严重。

如何提高罕见病用药的可及性,减轻罕见病患者及其家庭的经济负担是目前医保支付面临的一大难题。针对这些严峻的挑战,由复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康(上海)健康咨询有限公司发布的《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》(以下简称报告)聚焦我国罕见病群体用药困境,建议在现有部分“孤儿药”国家及地方医保支持的形势下,引入商业保险,从而为完善我国罕见病药物保障体系开辟新路径。

孤儿药何时才能不“孤独”

“虽然罕见病不易治疗,但部分罕见病通过特效药的规范使用,可以显著提高患者生活质量、使其回归社会生活。” 血友病之家创始人关涛说到。

《报告》显示,目前我国“孤儿药”无论是在上市种类、国家医保覆盖情况以及整体支出水平等关键指标上均有较大提升空间。

目前,在中国被纳入第一批罕见病目录的121个病种中有44个罕见病在全球范围内有88种治疗药物,而中国上市的仅有35种。同时,根据IQVIA 的测算,我国35 种孤儿药中有 24 种属于月均治疗费用较高的特药品种。而24 种特药中仅6种在国家医保目录中,3种是 2017 年国家谈判品种,其余大部分罕见病特药目前还未进入国家医保覆盖范围,患者长期规范化治疗难以维系。面对着难以承担的经济负担及现实压力,大部分患者无法接受足量的治疗,甚至不得不选择放弃。

随着医药卫生体制改革的深化,体制机制的建立和完善,资源配置、技术的选择和利用策略越来越显得重要。2018年10月,国家药物和卫生技术综合评估中心正式成立。

面对罕见病的卫生技术评估时,国家卫计委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨则表示: 罕见病不适用于传统的药物经济学评估,在“值不值”这方面不需要讨论,不需要做对比的成本效果分析。放眼全球,许多发达国家都将具有突破性创新治疗机制、填补临床治疗空白、为患者带来巨大获益的创新药物给予豁免经济性研究并作报销推荐。

公平性问题是影响罕见病整体医保支出的重要因素之一。虽然近年来部分省市的医保部门开始主动将“孤儿药”纳入地方医保目录中,但其覆盖病种和保障力度仍然有限。有观点认为,罕见病群体数量少而单人所花费的资金高,医保用于一个罕见病病人的费用可以足够覆盖更多的慢性病病人。赵琨主任认为:“罕见病病人及其亲属同样是社会纳税人,只要缴纳医保就有权利享受公共资金对其的帮助。罕见病虽然单价高,但患者人数少,总额不会很高,这部分费用对于整个的公共资金大盘支出是微乎其微的。”

国家陆续出台罕见病保障政策


虽然我国各项政策确是起步较晚,但在近年鼓励创新药研发和加速审批审评的大环境下,一些涉及到罕见病药品的鼓励政策也陆续出台。

2015 年,国家食品药品监督管理总局(CFDA)发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》,其中明确提出对创新孤儿药的申请实行单独排队,加快审评审批。2016年10月,罗氏制药旗下产品“雅美罗”,治疗全身型幼年特发性关节炎(sJIA)适应症获得原国家食药监总局免三期临床试验优先审批,提前 4 年在国内上市,成为了国内首个治疗sJIA的生物制剂。而近日,在《报告》发布的同一时间,也传来了血友病新药Hemlibra舒友立乐(艾美赛珠单抗)获批的好消息。

除了政策的保障外,罕见病的支付体系也在逐步完善。国家医保局副局长陈金甫曾表示,未来将建立常态化、动态化的医保用药准入机制,创新药、高值药以及临床急需药将优先纳入药品招标采购范围之内。另一方面,地方医保先行也“由下而上”的推动国家医保顶层设计的创新与升级。包括青岛、浙江在内的多个省市地区都做了不同程度的探索,初步建立了罕见病用药的保障体系,为其他地区提供了宝贵的经验。

罕见病创新支付模式:商保衔接医保

罕见病已经不仅仅是医学研究范畴的问题,更是一个全社会的问题。面对罕见病的用药问题,除国家和地方医保的大力支持与积极推动外,依然需要更多筹资渠道和支付方的参与,形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。此次《报告》开创性提出将商业保险与专项基金等多元筹资形式引入罕见病支付模式,这也成为报告的一大创新亮点。

近年来,随着商业健康险的发展,部分专家开始探索利用商业健康险保障罕见病治疗的可行性。商业健康险可以在医保之外为民众提供补充保障,为患者提供选择权,并降低医保基金压力。2015 年深圳社会保障局与平安保险合作推出了一款重特大疾病补充医疗的保险产品,并鼓励市民通过个账资金购买。此项目经过几年运营得到了良好的社会反响,为其它地区提供了制度设计方面的有益参考。随着更多地方医保探索个账活化的模式,商业保险与政府部门的合作也将进一步加强,罕见病商保产品或有望得到一定推动。

由于罕见病知晓率较低且患者较为分散,罕见病商保产品的落地和长期发展更需要政府的积极参与,以提高目标人群的参保意识和参保率。商业保险模式的介入,或许将为罕见病保障系统打开一扇门,而这一创新模式依然需要更多的扶持和推动。
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