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首个遗传性血管性水肿(HAE)单抗药物!Shire公司药物Takhzyro获欧盟批准!

来源:本站原创 2018-11-30 17:04


2018年11月30日/生物谷BIOON/--英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布欧盟委员会(EC)已批准Takhzyro(lanadelumab-flyo)皮下注射液,作为一种预防性药物,用于12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防血管性水肿的反复发作。Takhzyro是治疗HAE的首个单抗类药物,在美国,该药于今年8月获批相同适应症。

Takhzyro是唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单抗药物,在HAE患者体内的半衰期为14天,该药通过皮下注射自我给药,在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面,Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。在接受治疗病情控制良好无发作的患者中,可以考虑每4周300mg剂量,特别是在低体重的患者中。

业界对Takhzyro的商业前景非常看好,医药市场调研机构EvaluatePharma今年8月发布报告预测,Takhzyro在2024年的全球销售额将达到15.69亿美元,成为HAE领域最畅销的产品。

Takhzyro的获批,是基于III期临床研究HELP的数据。该研究结果已于近日发表于《美国医学会杂志(JAMA)》。值得一提的是,HELP研究是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的随机对照预防性研究,共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者,评估了皮下注射Takhzyro与安慰剂治疗26周的疗效和安全性。

结果显示,该研究达到了全部主要和次要终点,所有3种Takhzyro治疗方案(每4周一次150mg[n=28]、每4周一次300mg[n=29]、每2周一次300mg[n=27])与安慰剂(n=41)相比均使平均每月HAE发作频率实现统计学意义的显著降低。其中,与安慰剂组相比(n=41),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=27)使每月HAE发作次数显著降低了87%,每4周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=29)使每月HAE发作次数显著降低了73%(校正后的p值<0.001)。此外,从第14-182天,与安慰剂组相比,每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组中度至重度发作减少83%、需要按需治疗的发作减少87%、发作次数减少89%。

探索性分析显示,在治疗26周期间(第0天至第182天),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组有44%(n=12/27)的患者实现病情零发作,安慰剂组为2%(n=1/41)。此外,一项事后分析显示,在研究最后16周稳态阶段(第70天至第182天),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组有77%(n=20/26)的患者实现病情零发作,安慰剂组为3%(n=1/37)。根据血管水肿生活质量问卷(AE-QoL),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组有81%的患者生活质量获得了临床意义的改善,安慰剂组为37%。

整个治疗期间没有发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告,Takhzyro治疗组最常见的不良反应(≥10%且高于安慰剂)为注射部位反应(包括:注射部位疼痛、红斑和擦伤)、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、头晕好腹泻。

HAE是一种罕见的遗传病,在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀,肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛,严重影响患者的生活质量,如果发病部位在喉部,则可能会危及生命。(生物谷Bioon.com)

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