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罕见病新药!SpringWorks公司γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获美国FDA快速通道地位

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  3. 硬纤维瘤
  4. γ-分泌酶抑制剂

来源:本站原创 2018-11-09 14:52

2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司,专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的快速通道地位。今年6月

2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司,专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的快速通道地位。今年6月,FDA还授予了nirogacestat治疗硬纤维瘤的孤儿药资格。

硬纤维瘤是儿童和成人中可能发生的一种罕见且致衰的软组织肿瘤。根据其大小和位置,硬纤维瘤可能导致严重的并发症,如疼痛、内出血、畸形和有限的活动范围。在某些情况下,如果硬纤维瘤影响重要器官,则可能是致命的。据估计,美国每年诊断900至1500例新的硬纤维瘤患者。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

FDA的快速通道项目旨在加速针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决关键领域严重未获满足的医疗需求。实验性药物获得快速通道地位,意味着药企在研发阶段可以与FDA进行更频繁的互动,在提交新药申请(NDA)后也可能会获得FDA的优先审查。

nirogacestat分子结构式

nirogacestat是一种口服、小分子、选择性γ-分泌酶抑制剂。γ-分泌酶是一种完整的膜蛋白,可裂解多种不同的跨膜蛋白复合物,包括Notch,据信Notch在促进硬纤维瘤生长的信号通路的激活中发挥了重要作用。目前,nirogacestat正处于I/II期临床研究中。SpringWorks Therapeutics公司已计划在2019年上半年启动nirogacestat治疗硬纤维瘤的关键性III期临床研究。

SpringWorks Therapeutics公司首席执行官Saqib Islam表示,FDA授予快速通道地位认同了硬纤维瘤对患者生活的重大影响,同时也也认可了nirogacestat解决该类患者群体中显著未满足医疗需求的潜力,目前还没有获FDA批准治疗该病的药物。我们期待着在整个开发项目中继续与FDA密切合作,希望最终能够将这种重要的药物带给患者。

SpringWorks Therapeutics是2017年9月从辉瑞剥离出来的议案家初创新锐公司,在A轮融资中获得1.03亿美元的资助,该公司的4款核心药物均来自辉瑞公司,包括nirogacestat(PF-03084014)、MEK 1/2抑制剂PF-0325901、senicapoc(PF-05416266)和FAAH抑制剂PF-0445784。(生物谷Bioon.com)

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