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罕见儿科癫痫新药!美国FDA批准Diacomit用于2岁及以上患者治疗Dravet综合征相关癫痫发作

来源:本站原创 2018-08-25 10:03


2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --Biocodex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Diacomit(stiripentol),用于正在服用氯巴占(clobazam)的2岁及以上患者治疗Dravet综合征(DS)相关癫痫发作。该公司预计将在2019年1月初将Diacomit推向美国市场。

此次批准,是基于2个多中心、安慰剂对照临床研究(STICLO-France,STICLO-Italy)的数据。这2个研究的主要疗效终点为缓解率,缓解者定义为双盲治疗期间与4周基线期相比每月(30天)全身性阵挛性或强直性阵挛癫痫发作频率降低大于50%。在STICLO-France研究中,与安慰剂组相比,Diacomit治疗组缓解率显著提高(71% vs 5%)。在STICLO-Italy研究中,与安慰剂组相比,Diacomit治疗组缓解率也显著提高(67% vs 9.1%)。安全性方面,与安慰剂组相比,Diacomit治疗组最常见的不良反应(>10%且比安慰剂组更频繁)包括:嗜睡(67%)、食欲下降(45%)、激动(27%)、共济失调(27%)、体重下降(27%)、低血压(24%)、恶心(15%)、震颤(15%)、构音障碍(12%),以及失眠(12%)。有2例患者因不良反应导致Diacomit停药:1例发生癫痫持续状态,另一例出现嗜睡、平衡障碍和流涎。

Dravet综合征(Dravet syndrome,DS)又称婴儿期严重肌阵挛性癫痫,是一种灾难性的主要由遗传因素引起的早期发作、进行性癫痫性脑病,具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。该病预后较差,几乎所有患儿都有认知损伤。据估计,在美国大约有2000-8000例DS患者。在大多数情况下,第一次发作发生在1岁以内。这类患者中癫痫持续状态(status epilepticus)是常见的,并且被认为是导致这些患者高死亡率的部分原因,死亡率15.9%-18%。

Diacomit被FDA批准为2种制剂,胶囊剂和口服混悬液用粉剂。此前,Diacomit已获欧盟(2007年1月)、加拿大(2012年12月)、日本(2012年9月)在内的27个国家批准,联合氯巴占和丙戊酸钠辅助治疗Dravet综合征。在美国,Diacomit于2008年被授予孤儿药资格。

值得一提的是,今年6月底,来自植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者GW Pharma的一款大麻素产品Epidiolex(cannabidiol,CBD,大麻二醇)获得美国FDA批准,用于2岁及以上患者,辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征(LGS)和Dravet综合征(DS)相关的癫痫发作。

Epidiolex是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂,CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分,对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明,CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性,相比现有抗癫痫药物副作用更少。

Epidiolex是获批的首个高纯度、植物源性大麻二醇(CBD)处方药物制剂,同时也是首个新型抗癫痫药物(AED)。业界对Epidiolex的商业前景也十分看好,今年年初,科睿唯安发布报告预测,Epidiolex在2022年的销售额将达到12亿美元。(生物谷Bioon.com)

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