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罕见病新药!首个治疗遗传性血管性水肿(HAE)的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准

来源:本站原创 2018-08-25 10:03


2018年08月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Takhzyro(lanadelumab-flyo)注射液,作为一种预防性治疗药物,用于12岁及以上遗传性血管水肿(HAE)患者,预防血管性水肿发作。监管方面,此前,FDA已授予突破性药物资格和优先审查资格。

Takhzyro是唯一一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单克隆抗体药物,在HAE患者体内的半衰期为14天,该药通过皮下注射自我给药,在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。用药方面,Takhzyro的推荐起始剂量为每2周300mg。每4周300mg剂量间隔也是有效的,如果患者病情良好控制(例如,没有发作)超过6个月,则可以考虑该剂量间隔。

Takhzyro的获批,是基于4项临床研究的数据,包括关键性III期临床研究HELP,该研究是迄今为止在HAE领域开展的最大规模的预防性研究,共入组了125例年龄在12岁及以上的I/II型HAE患者。研究结果显示,与安慰剂相比(n=41),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗(n=27)使每月HAE发作次数显著降低了87%,每4周一次300mg剂量Takhzyro治疗(n=29)使每月HAE发作次数显著降低了73%(校正后的p值<0.001)。

此外,与安慰剂组相比,每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组中度至重度发作减少83%、需要按需治疗的发作显著减少87%。预先指定的探索性分析显示,在治疗26周期间(第0天至第182天),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=27)有44%的患者实现病情零发作,安慰剂组为2%(n=41)。一项事后分析显示,在研究的16周稳态阶段(第70天至第182天),每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗组(n=26)有77%的患者实现病情零发作,安慰剂组为3%(n=37)。

安全性方面,该研究中未发生治疗相关的严重不良事件或死亡报告,Takhzyro治疗组最常见的不良反应(≥10%且高于安慰剂)为注射部位反应(包括:注射部位疼痛、红斑和擦伤)、上呼吸道感染、头痛、皮疹、肌痛、头晕好腹泻。

HAE是一种罕见的遗传病,在全球范围内的发病率为1/10000至1/50000。该病发病症状主要表现为手足部、胃肠道及上呼吸道的反复肿胀,肿胀常会导致患者的虚弱及疼痛,严重影响患者的生活质量,如果发病部位在喉部,则可能会危及生命。

Shire研发负责人兼执行副总裁Andreas Busch博士表示,Takhzyro作为首个预防HAE发作的单克隆抗体药物,该药的获批上市,将为HAE患者提供一种作用机制与市售HAE不同的创新治疗选择,有望改变这一类罕见疾病的临床治疗模式。基于探索性和事后分析数据,每2周一次300mg剂量Takhzyro治疗6次后,77%的患者实现病情零发作。展望未来,我们将继续朝着实现HAE零发作的目标努力。(生物谷Bioon.com)

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