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Incyte公布其关键临床2期试验REACH1的顶线数据

来源:药明康德 2018-07-05 12:32

 

 

近日,位于美国特拉华州的生物医药公司Incyte公布了其关键临床2期试验REACH1的顶线数据。REACH1评估了JAKAFI(ruxolitinib)联合皮质类固醇,治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(aGVHD)的效果。

在接受过同种异体骨髓移植的患者中,供体细胞可能会攻击移植受者,导致GVHD,可影响多种器官系统。GVHD分为2种形式,即aGVHD和慢性GVHD。全球每年约有30,000例骨髓移植用于治疗血液系统癌症,其中儿科人群约占所有病例的20%。所有同种异体骨髓移植的患者中约有50%发生aGVHD。在所有aGVHD患者中,60%的患者出现肝或胃肠道受损,死亡率高达85%。临床上,大多数患者采用类固醇药物,比如糖皮质激素治疗。当情况严重且对初始类固醇治疗无缓解时,aGVHD通常是致命的。

Ruxolitinib是一种创新型的口服Janus激酶1和2(JAK1/JAK2)抑制剂。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族,其功能是转导细胞因子(如干扰素)介导的信号。JAKs共有四种JAK亚型,亚型之间有重叠的结合对象。JAK抑制剂可能通过细胞因子介导的炎症机制抑制GVHD反应。该药目前的适应症为骨纤维化和真性红细胞增多症(PV)。此前FDA已授予ruxolitinib治疗aGVHD的突破性疗法认定和孤儿药资格。

REACH1是一项单一队列关键2期临床试验(NCT02953678),旨在评估ruxolitinib联合皮质类固醇治疗类固醇难治性aGVHD效果。REACH1研究的主要终点是28天时的ORR。试验结果显示,治疗第28天时的ORR达到了55%,达到了主要终点。此外,最佳总缓解率(BORR),即研究期间任何时间点获得缓解的患者比例为73%。安全性方面,最常见的任何级别治疗相关不良事件为贫血(61%)、血小板减少症(61%)、中性粒细胞减少症(56%)。

Incyte计划在2018年第三季度向FDA提交将ruxolitinib用于治疗类固醇难治性aGVHD的补充新药申请(sNDA)。

Vanderbilt大学医学中心教授,血液学-干细胞移植科主任Madan Jagasia博士说:“随着同种异体或捐献者移植物使用的增加,GVHD也随之流行,该病与移植后一年内高达25%-75%的死亡率相关。尽管目前已有治疗aGVHD的方法,但患者症状并不总能得到缓解,因此该领域对新型的、创新性的治疗方案存在着迫切需求。”

Incyte首席医疗官,Steven Stein博士说:“REACH1试验的结果表明,ruxolitinib有效地改善了发生类固醇难治性aGVHD的异基因移植患者的未来,并进一步证实了JAK抑制剂用于治疗这种可能致命的疾病的潜力。Incyte期待与医学界分享这项研究的其它结果,并与美国监管部门合作提交sNDA,寻求在今年晚些时候获批将ruxolitinib用于aGVHD。”

我们期望Incyte公司尽快得到FDA批准,为类固醇难治性aGVHD患者带去希望!(生物谷Bioon.com)

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