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2017 ASH会后针对CAR-T的专家调查问卷

  1. 细胞治疗

来源:Informa生命科学智库 2018-02-26 11:29

 2017 ASH会后针对CAR-T的专家调查问卷第59届美国血液学年会(ASH)已过去两个月,informa针对CAR-T领域抛出了三个热点问题,对美国和欧洲共35位血液学专家进行了调查问卷。10位美国血液学专家分别来自于7个州,红色的为有一个参与者,紫色的为两个参与者。25位欧洲血液学专家来自于5个国家,分别是法国、德国、意大利、西班牙和英国。问题1:UCART19治疗复发/难治性C

 

2017 ASH会后针对CAR-T的专家调查问卷

第59届美国血液学年会(ASH)已过去两个月,informa针对CAR-T领域抛出了三个热点问题,对美国和欧洲共35位血液学专家进行了调查问卷。

10位美国血液学专家分别来自于7个州,红色的为有一个参与者,紫色的为两个参与者。

25位欧洲血液学专家来自于5个国家,分别是法国、德国、意大利、西班牙和英国。

问题1:

UCART19治疗复发/难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-cell ALL)的数据显示,6位入组的成人患者中,有4位获得了完全应答(最小残余病灶MRD为阴性);5位入组的儿童患者全部获得了完全应答(最小残余病灶MRD为阴性)。移植物抗宿主病GvHD和CRS还可以管理控制,但是成人患者中出现了2例死亡,1例出现在在治疗的第15天,1例死于感染。儿童患者最终出现了2例复发,1例死于缓解移植相关并发症。如果这些数据是可重复的,您会采用异体CAR-T治疗方案而不是自体CAR-T治疗方案吗?

A: 是的,我会考虑在合适的病人身上使用异体CAR-T治疗方案;

B: 我只会在相对自体CAR-T方案治疗花费显着降低的情况下使用异体CAR-T治疗方案;

C: 我不会在合适的病人身上使用异体CAR-T治疗方案。

问题2:

在CAR-T试验中,应答率和其它疗效都是通过完成方案剂量的患者来计算的,而不是全部的意向性治疗(ITT)患者。比如在最新公布的Yescarta用于治疗R/R ALL的一期ZUMA-3临床试验数据中,31位最初意向参与的患者有两位等待接受CAR-T的治疗过程中,发现不再适合参与研究,最终没有纳入疗效分析。您觉得是否有必要将全部意向性治疗(ITT)患者纳入疗效分析中?

A: 是的,我觉得基于意向性治疗(ITT)患者的分析应该一直被纳入,因为它最好的反映了真实世界;

B: 我认为基于意向性治疗(ITT)患者的疗效分析应该包括在后期的临床试验或者关键性试验中,在早期临床试验中没有必要;

C: 不,我不觉得有必要将全部意向性治疗(ITT)患者纳入分析中。

问题3:

Kymriah治疗DLBCL的关键性临床试验JULIET结果显示,46名患者接受治疗6个月的客观缓解率和完全缓解率分别为37%和30%,低于Gliead的Yescarta的ZUMA-1试验中的结果(分别为41%和36%,n=101),在第18个月,Yescarta的总体存活率为52%。Kymriah的Gr 3/4 细胞因子释放综合症(CRS)为23%,高于Yescarta的13%,但Gr 3/4 NE为12%,低于Yescarta的28%。ZUMA-1试验中出现了三例患者死亡,虽然不是因为疾病进展造成,但是在JULIET试验中没有出现。所以,您认为哪个CAR-T产品将成为DLBCL的市场领导者?

A: 诺华的Kymriah;

B: 吉利德的Yescarta;

C: 两款产品相当;

D: 需要比较12个月的生存数据;

E: 需要比较24个月的生存数据。

调查总结:

·        80%的美国专家基于UCART19治疗复发/难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-cell ALL)的早期数据,考虑在合适的病人身上使用异体CAR-T治疗方案。

·        相对于美国专家,只有56%的专家考虑在合适的病人身上使用异体CAR-T治疗方案,但是有32%的专家表示会在相对自体CAR-T方案治疗花费显着降低的情况下使用异体CAR-T治疗方案。

·        60%的欧洲血液学专家认为基于意向性治疗(ITT)患者的分析应该一直被纳入,因为它最好的反映了真实世界,而50%的美国血液学专家认为基于意向性治疗(ITT)患者的疗效分析应该包括在后期的临床试验或者关键性试验中,而在早期临床试验中没有必要。

·        在对于Kymriah和Yescarta谁将是DLBCL的市场领导者讨论中,大多数美国专家认为需要比较12个月(20%)或24个月(50%)的生存数据,而大多数欧洲专家(32%)认为两者相当,有16%的专家支持Kymriah,20%的专家支持Yescarta。(生物谷Bioon.com)

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