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杰特贝林Haegarda治疗遗传性血管水肿(HAE)III期临床使重症患者每月发作次数显著降低98%

  1. C1酯酶抑制剂
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  3. 杰特贝林
  4. 遗传性血管水肿

来源:本站原创 2017-10-31 14:48

 2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林(CSL Behring)近日在2017年美国过敏、哮喘和免疫学学院年度科学会议(ACAAI)上公布了遗传性血管水肿(HAE)治疗药物Haegarda(皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂,C1-INH)III期临床研究COMPACT亚组分析数据。COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲

 

2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林(CSL Behring)近日在2017年美国过敏、哮喘免疫学学院年度科学会议(ACAAI)上公布了遗传性血管水肿(HAE)治疗药物Haegarda(皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂,C1-INH)III期临床研究COMPACT亚组分析数据。

COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究,在筛查前3个月连续2个月期间每月HAE发作次数≥4次的I型或II型HAE患者中开展。研究中,患者以交叉设计的方式随机分配至4组治疗顺序中的1组:(1)剂量40IU/kg体重治疗16周,接着安慰剂治疗16周;(2)剂量60IU/kg体重治疗16周,接着安慰剂治疗16周;(3)安慰剂治疗16周,接着剂量40IU/kg体重治疗16周;(4)安慰剂治疗16周,接着剂量60IU/kg体重治疗16周。

此次公布的数据来自第4组(n=43)中HAE发作最严重最频繁的21例患者。数据显示,这21例患者,从16周安慰剂期转向16周Haegarda治疗期后,每月HAE发作的中位次数显著降低98%,此外,外推的年HAE发作率显著降低,从接受安慰剂时的大约70次降低至接受Haegarda治疗后的大约6次。

宾夕法尼亚大学医学院医学教授Timothy Craig表示,大约30%的患者每周都会经历HAE发作,其中大部分发作会严重影响日常生活。此次公布的亚组数据证实,在HAE发作最严重和最频繁的重症患者中,Haegarda也能有效预防HAE发作。这些数据进一步加强了Haegarda在更广泛患者群体中所观察到的疗效证据。

Haegarda:用于HAE发作预防性治疗的首个皮下注射药物

在美国,Haegarda于今年6月22日获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,作为一种常规预防性药物,用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿(HAE)的发作。此次批准,使Haegarda成为获批治疗HAE的首个也是唯一一个皮下预防性治疗选择。

Haegarda的获批剂量为60IU/公斤,在临床研究中,与安慰剂相比,Haegarda使HAE发作次数减少了95%(中位减少)。此外,与安慰剂相比,Haegarda也使急救药物的使用减少了99%以上(中位减少)。

HAE即补体C1抑制剂(C1 inhibitor,C1-INH)缺乏症,该病是一种罕见的遗传性疾病,发病率为1:10000-1:50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷,导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍,该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。

在临床上,HAE的特点是反复发作血管性水肿,典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重,之后在48~72h内可白行消退,水肿可发生在任何部位,主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿(UAE)导致呼吸道阻塞,可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中,死亡率高达30%~50%。鉴于HAE潜在致死风险,对这一疾病的预防性治疗显得尤为重要。

Haegarda是一种低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物,这是一种替代疗法,可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白,从而预防HAE的发作。CLS Behring表示,该公司自40年前首次报道C1-INH替代疗法可预防HAE以来,一直在致力于创新研究,旨在为全球的HAE群体提供创新的治疗选择。Haegarda是该公司开发的全球首个皮下预防性治疗药物,将为HAE患者群体提供一种非常重要的新治疗选择。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Data on the Preventive Effects of HAEGARDA® (C1 Esterase Inhibitor Subcutaneous [Human]) in Subjects with Very Frequent HAE Attacks Presented by CSL Behring at the 2017 ACAAI Annual Scientific Meeting

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