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FDA 授予 Loxo Oncology 抗癌药 larotrectinib 治疗携带 NTRK 融合基因的实体瘤的孤儿药地位

来源:新浪医药/newborn 2017-05-16 09:43

Loxo Oncology 是一家位于美国斯坦福的生物医药公司,专注于开发用于癌症治疗的小分子靶向药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其实验性药物 larotrectinib(LOXO-101)治疗携带 NTRK 基因融合的实体瘤的孤儿药地位(orphan drug designation)。NTRK 融合是一种基因异常改变,在各种成人及儿童实体瘤中很少发生。

在美国,孤儿药(Orphan drug)是指用于患病人群不到 20 万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场,美国对孤儿药研发的激励强度是最大的,除了 7 年的市场独占期,还有税费减免等其他一系列优惠政策。

larotrectinib(LOXO-101)是一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶(TRKs)抑制剂,作用于 TRKB、TRKB、和 TRKC 激酶。在美国监管方面,FDA 已授予 larotrectinib 突破性药物资格(Breakthrough Therapy Designation)、罕见儿科病资格(Rare Pediatric Disease Designation)、孤儿药资格。

目前,larotrectinib 正开发用于肿瘤中携带 TRKs 异常突变的癌症患者。研究表明,编码 TRKs 蛋白的基因 NTRKs 可能与其他基因异常融合,产生导致癌症的生长信号。在一项 I 期临床研究中,larotrectinib 已被初步证明具有积极的疗效。此外,larotrectinib 也正处于一项全球性多中心 II 期临床研究 NAVIGATE,调查携带 TRK 基因融合的实体瘤;在儿科患者中开展的另一项 I /II 期研究 SCOUT,纳入了 TRK 基因融合和婴儿型纤维肉瘤晚期癌症患者。

今年 3 月,Loxo Oncology 与肿瘤学巨头罗氏(Roche)旗下 Ventana 医疗系统公司达成一项合作协议,开发和商业化一款泛 - 原肌球蛋白受体激酶(TRKs)免疫组化(IHC)检测方法,作为一种伴随诊断方法,用于筛查最有可能从抗癌药 larotrectinib(loxo-101)治疗中受益的肿瘤患者。根据协议,这款检测方法将采用罗氏旗舰性的 OptiView DAB 技术开发,同时,罗氏将负责这款伴随诊断方法在美国以及认可 CE/ 体外诊断注册程序的欧洲国家及其他国家的开发及监管审查。

当前,免疫组化(IHC)仍然是癌症病理检测的主流方法,该技术具有很多优点,包括检测速度快、所需组织量少、成本低、以及成熟的报销模式等。此次与罗氏开发的泛 TRK IHC 伴随诊断方法,结合新一代测序,将为病理学家提供一种重要的工具,快速筛查出最有可能从 larotrectinib 治疗中受益的癌症患者。

除了 larotrectinib 之外,Loxo Oncology 公司管线中还有其他一些靶向抗癌药和项目,包括:(1)LOXO-292,这是一种转染期间重排(Rearranged duringlransfection,RET)抑制剂;(2)LOXO-195,这是一种新一代 TRK 抑制剂,用于克服潜在的获得性耐药;(3)FGFR 项目,用于携带成纤维细胞生长因子受体(FGFR)改变的癌症类型。

Loxo Oncology 公司管线资产如下表所示。 (生物谷 Bioon.com)


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