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美国FDA授予Shire罕见血液病药物SHP655快速通道地位

来源:生物谷 2017-03-24 17:45

 

 

2017年3月24日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire近日宣布,美国FDA已授予实验性药物SHP655(重组ADAMTS13)治疗遗传性血栓性血小板减少性紫癜(hTTP)的快速通道地位,该病是一种超罕见的、急性、危及生命的凝血障碍,目前尚无任何药物获批,因此该领域存在着远未满足的医疗需求。

FDA的快速通道项目旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查,以解决严重未获满足的医疗需求。

目前,Shire公司正在开发SHP655用于治疗hTTP的急性发作。hTTP是一种罕见的危及生命的血液凝血疾病,患者体内血管性假血友病因子(VWF)裂解蛋白酶ADAMTS13存在先天不足,该酶的缺乏可导致相关脏器微脉管系统内发生凝血。急性发作时若不及时治疗,死亡率接近90%。ADAMTS13是一种酶,切割参与血液凝固的血管性假血友病因子(VWF)蛋白。目前,全球大约有3000-4000例hTTP患者,尚无获批的治疗方案。

如果获批,SHP655将成为全球首个重组ADAMTS13酶替代疗法。Shire已计划启动一项全球III期临床试验,评估SHP655用于严重遗传性ADAMTS13缺陷患者,治疗和预防急性TTP事件的疗效和安全性。(生物谷Bioon.com)

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原文出处:Shire’s rare blood disorder drug gets US fast track

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