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Hum Gene Ther:腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗

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来源:生物谷 2017-01-05 10:36

腺相关病毒(AAV)载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段,如用于治疗血友病等。最近,一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。


2017年1月5日讯 /生物谷BIOON /——腺相关病毒(AAV)载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段,如用于治疗血友病等。最近,一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。

在这篇叫做“Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease”的文章中,来自剑桥Dimension Therapeutics公司的Lisa Kattenhorn等人对AAV靶向肝脏进行基因治疗的历史进程进行了总结。他们认为临床前及临床研究让我们更深入了解了机体对AAV基因治疗的免疫反应。此外,他们也对AAV基因治疗的未来发展趋势和存在的挑战进行了总结,包括如何反复使用AAV基因治疗、如何降低其致癌风险等。

“基于AAV的肝靶向基因疗法是治疗基因突变疾病的有效手段,包括血友病及先天代谢异常等,”马萨诸塞大学医学院教授Terence R Flotte博士说道。“这篇综述对这个领域的现状进行了很全面而深刻的总结。” (生物谷Bioon.com)

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Lisa M. Kattenhorn et al,

Adeno-Associated Virus Gene Therapy for Liver Disease, Human Gene Therapy (2016).

DOI: 10.1089/hum.2016.160


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