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Cell Stem Cell:干细胞来源的多巴胺神经元移植治疗帕金森

  1. 多巴胺神经元
  2. 帕金森氏病
  3. 干细胞

来源:生物谷 2014-11-11 13:09

2014年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --帕金森氏症是一种无法治愈的运动障碍,在世界各地影响数以百万计的人,但目前的治疗方案可能会导致严重的副作用,而且随着时间的推移会失去效力。在Cell Stem Cell 发表的一项研究

2014年11月9日讯 /生物谷BIOON/ --帕金森氏症是一种无法治愈的运动障碍,在世界各地影响数以百万计的人,但目前的治疗方案可能会导致严重的副作用,而且随着时间的推移会失去效力。

在Cell Stem Cell 发表的一项研究中,研究人员发现,从人胚胎干细胞(hESCs)衍生的神经元移植,可使帕金森氏病模型大鼠恢复运动功能。

我们的研究代表了临床前评估人类胚胎干细胞衍生的多巴胺神经元的一个重要里程碑,并为人类胚胎干细胞衍生的多巴胺神经元治疗帕金森氏病提供有用必要的证明。

随着时间的推移,目前可用的药物和手术治疗方案可能会失去效力,并导致严重的副作用,如不自主运动和精神问题。

为了严格评估人类胚胎干细胞衍生的多巴胺神经元为基础的治疗方法,Parmar和隆德大学研究主要作者Shane Grealish将人类胚胎干细胞衍生的多巴胺神经元移植到帕金森病大鼠模型控制运动的大脑区域中。

移植的细胞能存活,并在五个月内将多巴胺水平恢复正常,其结果是这种疗法能够恢复动物正常的运动功能。重要的是当移植到帕金森氏病模型大鼠,人类胚胎干细胞衍生的神经元的效能和效力类似于胎儿来源的神经元,这表明人类胚胎干细胞系衍生的神经元可以是一种可行的替代疗法。(生物谷Bioon.com)

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Human ESC-Derived Dopamine Neurons Show Similar Preclinical Efficacy and Potency to Fetal Neurons when Grafted in a Rat Model of Parkinson's Disease

Shane Grealishemail, et al.

Considerable progress has been made in generating fully functional and transplantable dopamine neurons from human embryonic stem cells (hESCs). Before these cells can be used for cell replacement therapy in Parkinson’s disease (PD), it is important to verify their functional properties and efficacy in animal models. Here we provide a comprehensive preclinical assessment of hESC-derived midbrain dopamine neurons in a rat model of PD. We show long-term survival and functionality using clinically relevant MRI and PET imaging techniques and demonstrate efficacy in restoration of motor function with a potency comparable to that seen with human fetal dopamine neurons. Furthermore, we show that hESC-derived dopamine neurons can project sufficiently long distances for use in humans, fully regenerate midbrain-to-forebrain projections, and innervate correct target structures. This provides strong preclinical support for clinical translation of hESC-derived dopamine neurons using approaches similar to those established with fetal cells for the treatment of Parkinson’s disease.

 

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