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RNA干扰技术投资迎来复苏

来源:浮米网 2014-03-18 11:59

导读:相比于传统药物,siRNA有诸多优势,例如不需考虑靶蛋白的结构,所需剂量低,无永久性损伤,高特异性不会脱靶等。随着多个公司的涉足,一度陷入低潮的RNA干扰技术似乎有复苏的趋势。

RNA干扰(RNAi)一度非常热门,2006年更是获得诺贝尔生理学医学奖而被推上了巅峰。当年,默沙东斥资11亿美元收购SirnaTherapeutics。然而由于临床数据不佳,未找到合适的药物输送方法,Novartis、Roche在2010年相继退出这个领域。不过近来,RNA干扰投资技术似乎有复苏的趋势。

1月12日,AlnylamPharma收购了默沙东的SirnaTherapeutics,首付款1.75亿美元,每个产品1.05亿美元+销售分成,次日Genzyme(现属Sanofi)斥资7亿美元收购AlnylamPharma12%的股份。

2月4日,DicernaPharma首次公开募股(IPO),第1个交易日即从15美元涨至46美元,成为过去十年生物技术公司IPO之最。这里面固然有2013年以来生物技术投资全面复苏的因素,但是跟RNA干扰技术本身的进步也是分不开的。

siRNA作用于mRNA,相比于传统药物有诸多优势,比如不需考虑靶蛋白的结构,降解mRNA是酶催化性的(需要剂量比反义药物低),效性是非永久性的(无永久性损伤),高特异性(不会脱靶)等。AlnylamPharma有一个经典的比喻:

The RNAi approachisak into“stopping aflood by turning off the faucet” as compared with today’s medicines that simply“mopup the floor.”(传统药物是拿拖把拖地,RNA干扰是直接关水龙头。)

RNA干扰的一个关键问题是怎么将siRNA送到靶器官、送进细胞,早期的方法是应用DLinDMA构建阳离子脂质体,将siRNA包裹起来实现静脉给药。AlnylamPharma最新的专利技术是在siRNA的末端接一个N-乙酰半乳糖(GalNAc),GalNAc可与细胞表面的半乳糖特异性受体ASGPR(asialoglycoprotein receptor)结合,从而启动细胞的内吞功能。由于ASGPR主要存在于肝细胞,这样就实现了肝靶向,而且可以皮下注射给药。

2012年4月,Alnylam Pharma公布了ALN-PCS的I期临床结果,患者血浆中PCSK9水平降低了84%,LDL-C水平降低了50%,与最近火热的anti-PCSK9单抗疗效接近。2012年7月,AlnylamPharma公布了ALN-TTR02的I期临床结果,在0.15-0.50mg/kg剂量下,患者血清TTR水平下降85-94%。

2013年11月,Alnylam Pharma公布了ALN-TTR02的II期临床结果,患者平均TTR水平下降85%以上。很快该药进入FDA快速通道,用于治疗TTR介导的家族性淀粉样多神经病,目前正在进行III期临床研究。

RNA干扰技术平台出产新药的效率上确实逆天,不需要考虑蛋白结构,想消灭什么蛋白就消灭什么蛋白。Alnylam Pharma在经历了10年的风风雨雨后终于迎来了春天,2012年至今股票上涨了10倍,如果ALN-TTR02能够成功上市,ALN-PCS能够与anti-PCSK9单抗一较高下,Alnylam Pharma将是生物技术史上的新传奇。(生物谷Bioon.com)

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