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首次构建出青少年发育期糖尿病病人的人诱导性多能干细胞

  1. 生命科学

来源:EurekAlert! 2013-02-04 10:03

人诱导性多能干细胞(human induced pluripotent stem cells, hiPSCs)是通过对成体细胞进行基因重编程而产生的表现出胚胎干细胞特征的细胞,比如能够分化为不同类型的特化细胞.产生hiPSCs的方法是在2006年首次被报道的.它是一个大的科学突破,使得人们有潜力增加对很多疾病的理解和进行药物开发. 青少年发育期糖尿病(maturity onset diabete

人诱导性多能干细胞(human induced pluripotent stem cells, hiPSCs)是通过对成体细胞进行基因重编程而产生的表现出胚胎干细胞特征的细胞,比如能够分化为不同类型的特化细胞.产生hiPSCs的方法是在2006年首次被报道的.它是一个大的科学突破,使得人们有潜力增加对很多疾病的理解和进行药物开发.

青少年发育期糖尿病(maturity onset diabetes of the young, MODY)是一类主要影响25岁及以下的年轻人的糖尿病.它是一种单基因疾病,是由于单个基因发生突变而造成的.

与MODY不同的是,I型糖尿病和II型糖尿病是多基因疾病,是由于基因和环境因素的变化而造成的.

迄今为止,人们已鉴定出8种类型的MODY(即MODY1, MODY2, MODY3, MODY4, MODY5, MODY6, MODY7和MODY8)和11种导致MODY产生的基因.一些MODY类型只产生轻微的症状,并且经常单独使用口服糖尿病药物来加以治疗.

在这项新的研究中,来自美国乔斯林糖尿病中心(Joslin Diabetes Center)的研究人员首先获得来自5名患有不同类型MODY的病人体内的成体细胞,并将它们重编程为hiPSCs,并称之为MODY-hiPSCs.这些MODY-hiPSCs在形态上、分子上和功能上与人多能干细胞(human pluripotent stem cells, hPSCs)没有什么区别.相关研究结果于2013年1月10日在线发表在Journal of Biological Chemistry期刊上,论文标题"Derivation of Human Induced Pluripotent Stem Cells from Patients with Maturity Onset Diabetes of the Young".

论文通信作者、乔斯林糖尿病中心胰岛细胞与再生生物学部门主要研究者、哈佛大学医学院副教授Rohit N. Kulkarni博士说,作为一种单基因疾病,MODY提供"一种宝贵的机会来直接更加详细地研究这种疾病背后的遗传机制,以及这种疾病为何不受诸如胰岛素耐受性之类的其他因素的影响."

在未来,研究人员首先将诱导MODY-hiPSCs分化为胰岛β细胞,并在这个过程中更多地了解潜在阻止它们分化的知识.利用MODY-hiPSCs分化产生的胰岛β细胞,他们计划研究导致MODY的基因如何调节胰岛素分泌功能.Kulkarni博士说,"产生hiPSCs是一次重要的进步,这是因为我们不能够从活的病人体内获得胰岛β细胞.这些细胞将允许我们开展很多之前不可能开展的实验."

研究人员也计划探索校正这种基因缺陷的方法,并利用经过校正的hiPSCs分化产生的胰岛β细胞来测试多种治疗方法.Kulkarni博士说,"如果我们发现改善胰岛β细胞功能的药物,那么我们能够到诊所利用这些药物来治疗病人.它将允许我们按照每个病人独特的特征对治疗方法进行调整,从而为糖尿病病人提供个人化治疗."(生物谷Bioon.com)

参照阅读:

Joslin scientists find first human iPSC from patients with maturity onset diabetes of the young
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2013-01/jdc-jsf013113.php

原始论文:

Derivation of Human Induced Pluripotent Stem Cells from Patients with Maturity Onset Diabetes of the Young, Journal of Biological Chemistry, DOI:10.1074/jbc.C112.428979

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